罗特西普是一种口服小分子药物，属于促红细胞生成素受体激动剂（ESA）类药物。它通过模拟天然促红细胞生成素（EPO）的功能，刺激骨髓中的红细胞生成，从而提高患者体内红细胞的数量和质量。罗特西普用于需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者，治疗贫血；用于接受一种红细胞生成刺激剂治疗失败、在8周内需要输注≥2个红细胞（RBC）单位、骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞（RS）的极低危至中危骨髓增生异常综合症（MDS-RS）成人患者或骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞且伴有血小板增多症的骨髓增生异常综合症/骨髓增生性肿瘤（MDS/MPN-RS-T）成人患者，治疗贫血。
β-地贫是以无效造血为特征的最常见的遗传性血液疾病之一，表现为人体造血生成的正常红细胞不足，从而导致贫血。目前研究发现β-地贫患者中存在TGF-β/Smad2/3信号通路的转导异常增强，可导致晚期红细胞成熟障碍，引起β-地贫患者红细胞生成不足。
罗特西普是全球首个且目前唯一的一种针对β-地贫晚期红细胞成熟障碍的创新药物。作为一种人工设计的融合蛋白，罗特西普作用于红细胞成熟的晚期阶段，通过与调控红细胞成熟的关键因子——特定TGF-β超家族配体结合，降低异常增强的Smad2/3信号通路的转导，从而恢复晚期红细胞成熟，使机体能够产生更多正常红细胞。
Luspatercept的出现将有望打破中国β-地中海贫血的治疗困局。作为一种全球首个的重组融合蛋白类药物，罗特西普通过促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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