2-HG是一种致癌代谢物，它可以抑制细胞的分化和凋亡，促进白血病细胞的增殖和存活。而恩西地平(Enasidenib)的研发正是基于对这一遗传变异的理解。药物通过针对IDH2突变，调控细胞内的代谢过程，从而抑制白细胞的不受控制的增殖。恩西地平（IDHIFA/ENASIDENIB）是一种口服的异柠檬酸脱氢酶（IDH）抑制剂，主要用于治疗急性髓性白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）等血液系统恶性肿瘤。该药物通过抑制IDH酶的活性，调节细胞代谢途径，从而达到抑制肿瘤细胞生长和扩散的目的。

　　急性髓系白血病(AML)是最常见的急性白血病。AML始于骨髓，但很快进入血液。与正常血细胞发育不同，AML患者骨髓中异常白细胞的快速积聚可能会干扰正常血细胞的生成，导致健康白细胞、红细胞和血小板减少。IDH2突变已在约8%至19%的急性髓性白血病（AML）患者中检测到。在AML中，骨髓中的造血细胞癌变并且无法成熟。这种突变往往发生在癌症发展的早期。其中IDH2是一种参与细胞能量代谢的酶，它可以将异柠檬酸（isocitrate）转化为α-酮戊二酸（α-ketoglutarate）。在正常情况下，α-酮戊二酸可以促进细胞的分化和凋亡。但是，在部分AML患者中，IDH2基因发生突变，导致IDH2酶的活性发生逆转，将α-酮戊二酸转化为2-羟基戊二酸（2-HG）。

　　恩西地平(Enasidenib)的批准是基于一项开放标签、单臂、多中心的I/II期临床试验，次复发或难治的患者中，恩西地平(Enasidenib)的总有效率为40.6%，其中完全缓解率为19.8%，完全缓解伴部分造血恢复率为8.9%，部分缓解率为11.9%。未接受过化疗的患者中，恩西地平(Enasidenib)的总有效率为30.6%，其中完全缓解率为13.3%，完全缓解伴部分造血恢复率为4.1%，部分缓解率为13.3%。

　　除了其疗效和安全性方面的优势外，恩西地平还具有一些其他的特点。例如，该药物可以口服给药，方便患者使用；同时，其药效可以持续较长时间，减少了患者的服药次数和医疗成本。这些特点使得恩西地平在临床应用中具有更高的优势和更广阔的应用前景。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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