厄达替尼（BALVERSA）是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗FGFR2基因突变阳性的尿路上皮癌。它通过抑制FGFR2基因的表达，阻断癌细胞的信号传导通路，从而抑制癌细胞的增殖和转移。厄达替尼的出现，为尿路上皮癌的治疗带来了新的策略。

　　BALVERSA：第一个也是唯一一个专门针对具有易感成纤维细胞生长因子受体(FGFR)3或FGFR2基因改变且在一线铂类化疗后进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌的治疗方法。厄达替尼的出现为尿路上皮癌的治疗带来了新的希望。多项研究表明，厄达替尼在治疗FGFR2基因突变阳性的尿路上皮癌中具有较高的疗效。通过口服给药，厄达替尼能够迅速抑制癌细胞的增殖，减轻患者的症状，提高生活质量。同时，厄达替尼的副作用相对较小，患者耐受性较好，为治疗尿路上皮癌提供了新的选择。

　　尿路上皮癌是一种常见的泌尿系统恶性肿瘤，包括肾盂癌、输尿管癌和膀胱癌等。由于尿路上皮癌的恶性程度较高，易复发和转移，因此治疗难度较大。传统的治疗方法包括手术、放疗和化疗等，但往往难以取得理想的疗效。

　　研究BLC2001(NCT02365597)是一项多中心、开放标签、单组研究，旨在评估BALVERSA的有效性和安全性局部晚期或转移性尿路上皮癌(mUC)患者。通过临床试验测定（CTA）确定用于筛选和登记患者的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）突变状态。有效人群由87名患者组成，他们参加了本研究，其疾病在至少一次化疗期间或之后出现进展，并且至少具有以下基因改变之一：FGFR3基因突变（R248C、S249C）、G370C、Y373C）或FGFR基因融合（FGFR3-TACC3、FGFR3-BAIAP2L1、FGFR2-BICC1、FGFR2-CASP7），由中心实验室进行的CTA确定。通过QIAGEN therascreen对69名患者的肿瘤样本进行了回顾性测试FGFR RGQ RT-PCR试剂盒，这是FDA批准的测试，用于选择BALVERSA的mUC患者。

　　患者接受BALVERSA的起始剂量为8 mg每日一次，对于第14天至17天期间血清磷酸盐水平低于5.5 mg/dL目标的患者，剂量增加至9 mg每日一次；41%的患者剂量增加。施用BALVERSA直至疾病进展或出现不可接受的毒性。主要疗效结果指标是客观缓解率(ORR)和缓解持续时间(DoR)。总缓解率为32.2%。有缓解者包括先前对抗PD-L1/PD-1治疗没有缓解的患者。

　　厄达替尼在治疗尿路上皮癌中的优势在于其高度的靶向性和较低的副作用。与传统的化疗药物相比，厄达替尼能够更准确地作用于癌细胞，减少对正常细胞的损伤。此外，厄达替尼的口服给药方式也为患者带来了便利，提高了治疗的依从性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(ERDAFITINIB)治疗尿路上皮癌患者的有效性如何？

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