阿伐曲泊帕是全球首个FDA批准用于CLD相关血小板减少症的口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)。阿伐曲泊帕获得国家药品监督管理局(NMPA)授予优先审评资格。此次获批是基于两项设计完全相同、全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组Ⅲ期研究(ADAPT-1，ADAPT-2)的研究结果。两项研究均表明，阿伐曲泊帕显著降低择期行诊断性操作或手术CLD相关血小板减少症的成年患者血小板输注或因出血进行抢救的患者比例。

　　一般情况下，在进行造血干细胞移植后的第一个月内，患者的巨核系（负责生产血小板的细胞系）会逐渐恢复正常，表现为血小板计数超过20×10^9/L，并能在连续7天内不需要进行血小板输注。然而，如果移植后60天时患者的血小板计数仍低于50×10^9/L，同时粒细胞系和红细胞系的恢复状况良好，这种情况被定义为血小板重建不良（PIT）。此外，如果因为感染、移植物对宿主病（GVHD）、血栓性微血管病等因素导致血小板数在恢复后再次降低至50×10^9/L以下，并持续7天以上，这种情况则被称为继发性血小板减少（SFPR）。

　　阿伐曲泊帕通过模仿血小板生成素（TPO）的功能，刺激骨髓中的巨核祖细胞增殖和分化，进而促进血小板生成。与传统的肽类TPO-RA相比，阿伐曲泊帕具有更好的口服生物利用度、更长的半衰期以及更稳定的药代动力学特性。这使得阿伐曲泊帕在治疗血小板减少症方面具有更大的优势。

　　在现实世界中，针对对艾曲泊帕或海曲泊帕治疗不耐受或无效的免疫性血小板减少症（ITP）患者，阿伐曲泊帕的疗效和安全性得到了进一步的证实。通过一项回顾性研究，共有50位曾接受艾曲泊帕或海曲泊帕治疗后转而使用阿伐曲泊帕的成人ITP患者被纳入分析，其中中位年龄为44岁，男性占42%，绝大多数患者处于持续性或慢性ITP状态。值得注意的是，接受阿伐曲泊帕治疗后，近一半（47%）的患者能够停用至少一种其他ITP相关药物。

　　在平均16.5个月（范围3.8至25.4个月）的随访期内，使用阿伐曲泊帕治疗的整体有效率达到了88%，其中完全反应率为70%。到目前为止，共有19位反应良好的患者继续接受阿伐曲泊帕治疗，58%的患者血小板计数稳定在100×10^9/L以上。大多数患者对阿伐曲泊帕的耐受性良好，包括那些在接受其他TPO受体激动剂（TPO-RA）治疗后出现肝功能不全和/或骨髓纤维化的患者。这些现实世界的数据进一步证明了阿伐曲泊帕在治疗ITP中的安全性和有效性，特别是对那些对艾曲泊帕或海曲泊帕治疗不耐受或无效的患者。

　　阿伐曲泊帕优势明显，阿伐曲泊帕不需要在治疗期间定期监测肝功能异常，可以与钙、镁和铁等多价阳离子结合使用，还能改善多个合并症患者进行尼拉帕利维持治疗时的监测复杂性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：苏可欣/阿伐曲泊帕(DOPTELET)治疗慢性免疫性血小板减少症的功效怎么样？

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