阿西米尼通过针对BCR-ABL融合基因的特定区域发挥作用。与传统的治疗方式相比，它的作用机制更为精准，能够阻断白血病细胞的生长和扩散。这种新型药物能够与异常蛋白质结合，阻止其发挥作用，从而减少白血病细胞的数量，改善患者的病情。作为BCR-ABL1的STAMP（专门针对ABL肉豆蔻酰袋）抑制剂，它可以在对先前治疗产生耐药性或不耐受性的CML患者中发挥活性。是一种新型的BCR-ABL变构抑制剂，既有TKI级别的疗效，又降低了脱靶效应。
慢性髓细胞白血病是一种影响血细胞的癌症，特别是影响骨髓和外周血。它以髓细胞的不受控制的增长为特征，主要是粒细胞。费城染色体是一种遗传异常，由染色体9和22之间的易位事件引起，它负责引发这种病症。易位导致BCR-ABL1融合基因的产生。这个基因编码的酪氨酸激酶始终处于活跃状态，并在CML的发展中起着关键作用。阿西米尼布Scemblix(Asciminib)标志着CML治疗的根本变革。阿西米尼布通过变构结合发挥其抑制作用，而不像典型的TKIs那样与BCR-ABL1激酶结构域的ATP结合位竞争。阿西米尼采用的独特方法使其能够选择性地靶向BCR-ABL1，甚至在其活动构象中，因此规避了通常与ATP竞争性抑制剂观察到的抵抗机制。
阿西米尼已在临床试验中展现出令人鼓舞的疗效。对于一些难治性的慢性骨髓性白血病患者，尤其是那些对于其他药物治疗无效或难以耐受的患者，阿西米尼的出现为其带来了新的希望。它能够在一定程度上抑制白血病细胞的生长，减少白血病细胞对正常细胞的侵害，从而改善患者的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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