FDA支持开发针对罕见疾病的安全有效的疗法，磷酸盐奥司他丁片能够帮助患者达到正常的皮质醇水平，这种药物对于成人库欣病是重要的治疗选择，Isturisa是第一种通过FDA批准的药物，可通过阻断11-β-羟化酶进而阻止皮质醇激素的合成。
库欣氏病是由垂体肿瘤引起的，它释放出过多的一种叫做肾上腺皮质激素的激素，刺激肾上腺产生过量的皮质醇。这种疾病在30至50岁的成年人中最常见，它对女性的影响比男性多三倍。库欣氏病可引起重大健康问题，如高血压、肥胖、2型糖尿病、腿部和肺部血栓、骨质流失和骨折、免疫系统减弱和抑郁。
Isturisa的好处是它能够控制或使成人CS患者的皮质醇水平正常化，并具有可管理的安全性，使该产品成为CS患者有价值的治疗选择。来自整个临床项目的数据表明，osilodrostat可以使大多数患者皮质醇水平正常化，并改善该病的多种临床特征和生活质量，从而在医疗需求未得到满足的领域提供显著的临床效益。特别是，在LINC-3研究中，在8周随机撤药期结束时（第34周），磷酸盐奥司他丁片组患者保持正常mUFC的比例显著高于安慰剂组（86.1%vs 29.4%）。皮质醇水平控制是CS患者治疗的首要目标。
在使用磷酸盐奥司他丁片前，医生需要对患者的病情进行全面评估，以确保药物的安全性和有效性。此外，由于库欣症是一种慢性疾病，患者需要长期服药以维持疗效。因此，在治疗过程中，医生需要密切监测患者的病情变化，并根据需要及时调整药物剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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