艾米珠单抗是一种双特异性单克隆抗体，可连接活化因子(F)IX和FX，并维持A型血友病(PwHA)患者的止血。作为一种新型药物，由于抗药抗体(ADA)的发展，emicizumab疗效丧失、先前耐受的患者中抑制剂复发的发生率以及从头抑制剂发展的风险等许多问题仍未得到解答。血友病是一种遗传性凝血障碍疾病，主要分为A、B两种类型，其中A型血友病最为常见，约占全部血友病的80%～85%。A型血友病患者血浆中缺乏凝血因子Ⅷ，导致血管破裂后血液不易凝结，出血时间延长。

　　HEMLIBRA是一种用于常规预防的处方药，用于预防或降低成人和儿童、新生儿和老年人以及携带或不携带因子VIII抑制剂的血友病a出血发作的频率。获得性血友病A是一种罕见的出血性疾病，患者面临持续的出血风险，给患者和医疗团队带来了挑战。近期的一项研究使用艾米珠单抗（Emicizumab）对获得性血友病A患者进行预防性治疗，结果显示近75%的患者在研究期间未发生出血情况，而且Hemlibra（Emicizumab）的安全性表现良好。

　　研究结果显示，Hemlibra（Emicizumab）治疗组患者在12周的预防期间，平均每患者每周的临床相关出血次数为0.04，而免疫抑制治疗组的历史出血率为0.15。在观察的患者中，有70%未出现出血，15%出现1次出血，13%出现2次，2%出现3次。

　　研究表明，使用艾米珠单抗预防的真实经验的结果显示，艾米珠单抗在有和没有抑制剂的儿科PwHAs中是安全的，耐受性良好的。通过临床试验的数据和研究结果，我们看到了HEMLIBRA在预防和降低出血频率方面的显著效果，为血友病A患者带来了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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