伊沙佐米是首个获得FDA批准的口服硼酸类蛋白酶体抑制剂，其单用对于复发／难治性MM有效，合并用药效果更好。作为一种口服型药物，对患者具有较好的依从性。伊沙佐米副作用较轻，尤其在神经系统方面同硼替佐米相比，具有较好的临床效果。
Ixazomib在体外诱导多发性骨髓瘤细胞系的凋亡。Ixazomib对来自多种以前治疗后，包括硼替佐米[bortezomib]，来那度胺，和地塞米松已复发患者的骨髓瘤细胞显示体外细胞毒性。在多发性骨髓瘤细胞系中Ixazomib和来那度胺的联用显示协同的细胞毒效应。在体内，在一种小鼠多发性骨髓瘤肿瘤异种移植模型伊沙佐米显示抗肿瘤活性。
在一项随机，双盲，安慰剂对照，多中心的临床试验研究中进行了评估。试验研究针对至少已经接受一种先前治疗，复发或难治性多发性骨髓瘤患者，将来那度胺或蛋白酶体抑制剂难以治疗的患者排除在外，69%的患者曾接受过硼替佐米治疗。试验结果显示，伊沙佐米组与安慰剂组中位无进展生存期（mPFS）对比为20.6个月VS 14.7个月。客观缓解率ORR为78%VS 72%；完全缓解率CR为12%VS 7%。在可评估反应人群中，伊沙佐米组中位反应持续时间为20.5个月，安慰剂则为15个月。
伊沙佐米为多发性骨髓瘤的治疗提供了新的选择。其独特的作用机制和显著的临床疗效使得伊沙佐米在多发性骨髓瘤的治疗中占据重要地位。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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