Camzyos（mavacamten/玛伐凯泰）是第一个也是唯一一个FDA批准的选择性心肌肌球蛋白变构和可逆抑制剂，针对阻塞性HCM的潜在病理生理学。Camzyos（mavacamten/玛伐凯泰）的批准对于有症状的梗阻性HCM患者及其家人来说是一个重要的里程碑，这是阻塞性心肌病治疗的新选择。

　　肥厚型心肌病(HCM)是一种复杂的疾病，由心脏肌节功能障碍导致心肌肌球蛋白-肌动蛋白过度桥接和对钙的敏感性增加而引起。HCM的核心病理生理学特征包括左心室肥厚(LVH)（最常累及室间隔的主动脉下区域）、微血管缺血、心肌纤维化和舒张功能障碍。

　　在EXPLORER试验中，阻塞性HCM被定义为不明原因的左心室肥厚，左心室壁厚度为15毫米或更大，静息时LVOT梯度峰值至少为50毫米汞柱。随机分组62周后，玛伐凯泰mavacamten的使用与静息和运动后LVOT梯度降低、NYHA心力衰竭症状分类和运动表现改善相关。

　　玛伐凯泰mavacamten组中有57%的患者运动后LVOT梯度低于30 mmHg，比安慰剂组高50%。与安慰剂相比，梗阻性HCM、LVEF大于55%和症状性心力衰竭（NYHA II级或III级）患者使用玛伐凯泰mavacamten导致功能分级降低34%。

　　梗阻性HCM患者使用玛伐凯泰mavacamten还与多项健康相关生活质量指数的生活质量显着改善相关。治疗30周后，玛伐凯泰mavacamten与细胞内心肌质量指数的绝对降低相关，而心肌收缩分数或纤维化没有变化。玛伐凯泰的出现，为心肌肥厚疾病的治疗带来了革命性的改变。它通过抑制心肌细胞中的一种特定蛋白，从而减缓心肌肥厚的进程，并改善心脏功能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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