在美国，艾伏尼布被批准用于治疗患有IDH1突变的复发或难治性AML的成人患者，以及单药治疗或与阿扎胞苷联合治疗年龄≥75岁或患有妨碍治疗的合并症的新诊断IDH1突变AML的成人患者。使用强化诱导化疗作为单一疗法治疗IDH1突变复发或难治性MDS成年患者；以及既往接受过IDH1突变胆管癌治疗的患者。

　　艾伏尼布是一种口服的异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）抑制剂，它能够针对MDS患者体内异常的IDH2突变进行精准治疗。通过抑制IDH2的活性，艾伏尼布能够恢复细胞的正常分化，减少病态血细胞的生成，并促进健康血细胞的产生。这一独特的作用机制使得艾伏尼布在治疗MDS方面具有显著的优势。

　　骨髓增生异常综合症是一种起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，特点是髓系细胞分化及发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭，高风险向急性髓系白血病（AML）转化。MDS主要影响中老年患者，其症状包括贫血、感染、出血等，严重影响患者的生活质量。在美国，每年报告大约16,000例新发MDS病例。大约3.6%的MDS患者存在IDH1突变，这被认为是早期“驱动”突变。对于携带IDH1突变的MDS患者，预后通常与较差的总体结果以及转化为AML的风险增加相关。在TIBSOVO获批之前，尚无针对该分子定义子集的获批靶向疗法。

　　多项临床试验表明，艾伏尼布在治疗MDS患者时表现出良好的疗效。在临床试验中，接受艾伏尼布治疗的患者在血红蛋白水平、血小板计数和白细胞计数等方面均表现出显著的改善。此外，艾伏尼布还能够延长患者的生存期，降低向急性髓系白血病转化的风险。

　　FDA此次批准主要是基于一项开放标签、剂量递增、剂量扩展I期研究（AG120-C-001）的积极结果。该研究共纳入18例携带IDH1突变的R/R MDS患者，评估了艾伏尼布（500mg，每日1次）在这类患者中的安全性、有效性、药代动力学（PK）、药效学（PD）性质。

　　结果显示，实现完全缓解（CR）的患者比例为38.9%，实现客观缓解的患者比例为83.3%，中位总生存期（OS）为35.7个月。在9例依赖输血的患者中，有6例在接受艾伏尼布治疗后至少56天内不需要输血。艾伏尼布的安全性与既往研究一致。

　　艾伏尼布的出现为MDS患者提供了新的治疗选择，其精准的作用机制和显著的临床疗效受到了广泛关注。作为一种新型药物，艾伏尼布在实际应用中仍面临一些挑战，如药物耐受性、副作用管理等问题需要进一步研究和解决。艾伏尼布作为一种创新药物，为骨髓增生异常综合症患者带来了新的希望。其独特的作用机制和显著的临床疗效为MDS治疗领域带来了突破性的进展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗IDH1突变胆管癌疗效显著？

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