他替瑞林(Taltirelin/Ceredist)是一种促甲状腺激素释放激素(TRH)类似物，它模仿TRH的生理作用，但具有更长的半衰期和作用持续时间，并且在长期使用后几乎没有产生耐受性给药，具有促智、神经保护和镇痛作用。他替瑞林主要用于治疗脊髓小脑性共济失调；对于其他神经退行性疾病，例如脊髓性肌萎缩症，也有一定疗效。

　　脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）是由于ATXN3中杂合的异常CAG三核苷酸重复扩增引起的，并且该三碱基重复会在代代遗传的过程中重复次数增多，所以脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）发病年龄多变，表型具有异质性。患者发病年龄一般在20~50岁，具体的临床特征可能在很大程度上取决于CAG重复序列的长度和发病年龄。疾病早期患者通常会发生进行性共济失调、眼球震颤、构音障碍和反射亢进、听力障碍，身体保持平衡变得困难。肌张力障碍发生在25岁之前，而在发病晚期（50岁之后）会出现痉挛性截瘫。随着疾病的进展，步态不稳会变得越来越严重，需要轮椅辅助。

　　作为一种常染色体显性遗传疾病，脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）ATXN3基因外显子（CAG）三核苷酸拷贝数异常重复扩增次数在遗传过程中重复次数会扩大，导致发病年龄提前，疾病进展更加严重。CAG重复次数不同的患者主要临床表现可不同，部分患者在疾病早期可以锥体束损害（类似痉挛性截瘫）或锥体外系症状（类似帕金森综合征）为主，共济失调症状不突出。疾病逐渐进展，起病10~15年后丧失行走能力。长期吞咽困难致营养不良或误吸是导致患者死亡的主要原因。

　　一项为期6周的随机双盲、安慰剂对照的2期临床研究在60例脊髓小脑变性病人中进行。经过2周的观察后，病人分成两组，一组接受他替瑞林一日2次，每次20mg，连用2周，随后2周接受安慰剂治疗；另一组先接受安慰剂2周，随后2周接受他替瑞林治疗。结果显示，他替瑞林组整体改善率优于安慰组（P=0.0394）。他替瑞林组在指鼻试验和Tapping-point试验中，神经评分方面显示优于安慰剂组。他替瑞林对自发性动作和总精神状态的改善也优于安慰剂（分别为P=0.0448;P=0.0296）。另一项双盲、随机、安慰剂对照的3期临床研究中，427例脊髓小脑变性病人随机接受他替瑞林一日2次（每次5mg）或安慰剂治疗，连用28~52周。28周时，整体改善率优于安慰剂组（P＜1.001）。共济失调的总改善率他替瑞林组显著优于安慰剂组（P＜0.004）。

　　他替瑞林通过药理学研究以及临床试验证明它是一款有用的药品，可是应该在医生的指导下用于改善脊髓小脑变性病人的共济失调症状。根据每个病人的病情以及身体敏感性不同，因此在使用他替瑞林期间的表现也并不一样，可能会在治疗过程中产生副作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：他替瑞林治疗脊髓小脑变性患者可能会出现哪些不良反应？

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