磷酸盐奥司他丁片（ISTURISA/OSILODROSTAT）是一种新型药物，被用于治疗库欣症（Cushing's Syndrome），库欣病是一种罕见的疾病，又称皮质醇增多症，是肾上腺皮质长期分泌过多糖皮质激素所产生的临床症候群。磷酸盐奥司他丁片是一种皮质醇合成抑制剂，通过抑制11β羟化酶（CYP11B1）而控制皮质醇水平或使其正常化。Isturisa是第一款FDA批准的通过阻断11-β-羟化酶和阻止皮质醇合成来直接解决皮质醇过量产出的药物。
在对137位平均年龄为41岁的成年患者（约四分之三的女性）的研究中，评估了Isturisa在成人中治疗Cushing综合征的安全性和有效性。大多数患者要么接受了不能治愈Cushing综合征的垂体手术，要么不接受手术治疗。在24周的单臂开放标签治疗期间，所有患者每天两次接受2毫克（磷酸盐奥司他丁片）的起始剂量，此剂量可每两周增加一次，每天两次，每次30 mg。
在这24周的结束时，大约一半的患者皮质醇水平在正常范围内。此后，在过去12周内不再需要增加剂量并耐受药物的71名患者进入了为期8周的双盲，他们接受Isturisa或安慰剂（无效治疗）的随机退出研究。在停药期结束时，接受Isturisa的患者中86％的皮质醇水平维持在正常范围内，而服用安慰剂的患者为30％。
在临床研究中，磷酸盐奥司他丁片已显示出对库欣症患者显著的疗效。许多患者在接受治疗后，体重、血压和血糖等关键指标得到了显著改善。此外，该药物还显示出良好的耐受性，多数患者能够耐受治疗过程中的副作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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