AML是一种比较棘手的病症，它作为一种血液和骨髓恶性肿瘤，病情发展十分迅速，成人群体中它是最常见类型的急性白血病，甚至占到了全部急性白血病病例的80%。而且十分不幸的是，大多数AML患者病情最终会复发，甚至是R/R AML患者预后很差，5年生存率约为27%。美国食品和药物管理局批准TIBSOVO（艾伏尼布，ivosidenib）用于治疗IDH1基因突变的复发或难治性成人急性髓系白血病（AML)。

　　部分AML患者携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变，IDH1突变体酶导致异常的代谢产物累积，阻断正常的血液干细胞分化，是AML的发生和发展的机制之一。通过阻断IDH1突变体酶的活性，可促进AML细胞的分化，从而发挥抗肿瘤效应。中国AML患者的IDH1突变率约为6-10%。

　　艾伏尼布是一种口服的异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂。IDH1是一种参与细胞代谢的酶，其突变会导致细胞代谢异常，进而引发癌症。艾伏尼布通过抑制IDH1的活性，恢复细胞的正常代谢，从而达到治疗癌症的目的。与传统的抗癌药物相比，艾伏尼布的作用机制更为精准，副作用相对较小。

　　批准基于开放性单臂多中心临床试验（AG120-C-001，NCT02074839），该实验共招募了174名患有复发或难治性AML的成年患者，他们均通过进行Abbott RealTime IDH1试验（FDA用于选择可使用ivosidenib治疗的AML患者的试验）被证实IDH1发生了突变。Ivosidenib以每日500mg作为起始剂量口服给药，出现病情持续恶化、药物产生毒性过强、病人需进行造血干细胞移植的情况，则停止给药。中位治疗时间为4.1个月（范围0.1-39.5个月）。174名患者中的21名（12％）在使用ivosidenib治疗后进行了干细胞移植手术。

　　药物的疗效根据CR（完全缓解率）+CRh（部分血液学改善的完全缓解率）持续时间以及从输血依赖性到独立性的转换率来确定。试验证实其CR+CRh率为32.8％（95％置信区间：25.8％-40.3％）。中位响应时间为2个月（范围0.9-5.6个月），中位反应持续时间为8.2个月（95％置信区间：5.6-12个月）。CR和CRh率分别为24.7％（95％置信区间：18.5％，31.8％）和8.0％（95％置信区间：4.5％，13.1％）。

　　随着对艾伏尼布研究的深入，其在癌症治疗领域的应用前景越来越广阔。未来，艾伏尼布有望与其他抗癌药物联合使用，以提高治疗效果并降低副作用。艾伏尼布作为一种新型的抗癌药物，以其独特的作用机制和显著的治疗效果，为癌症患者带来了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗IDH1突变胆管癌疗效显著？

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