他替瑞林（TALTIRELIN）在治疗脊髓小脑共济失调中的应用与研究，脊髓小脑共济失调（Spinocerebellar ataxia，SCA）是一种罕见的神经系统遗传性疾病，主要表现为步态不稳、构音障碍、肢体协调性差等症状。近年来，随着医学研究的深入，他替瑞林（TALTIRELIN）作为一种新型的药物治疗方案，为SCA患者带来了新的希望。

　　小脑萎缩（cerebellar atrophy）准确来说不是一种疾病，而是一种神经影像学的表现。既可见于一些遗传性、变性性疾病，也可见于某些急性病程如急性小脑炎的后期及某些药物中毒等，甚至某些临床无症状的人，影像学检查也可见到小脑萎缩，尤以老年人多见。其共同特征是神经影像学检查发现小脑的容积减小，脑沟增宽。可分为局限性和广泛性小脑萎缩。由于小脑主要参与躯体平衡和肌肉张力的调节，因此小脑萎缩患者临床多出现步态不稳，共济失调，言语不清等症状。

　　他替瑞林是一种非肽类生长抑素释放激素（GHRH）类似物，通过与GHRH受体结合，激活腺苷酸环化酶信号通路，促进生长激素（GH）的释放。在SCA患者中，他替瑞林的应用旨在通过调节GH水平，改善神经元的生存和再生能力，从而缓解共济失调症状。根据研究表明，脑内的多巴胺参与运动系统的调节，而脊髓小脑性共济失调（SCA）的主要症状之一是进行性运动协调功能减退。而TRH及其类似物则被证明可以改变乙酰胆碱酯酶和多巴胺的代谢，从而激活多巴胺系统。

　　在一项随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验中，427名脊髓小脑变性患者随机进行他替瑞林和安慰剂的治疗，28周后，他替瑞林组整体改善率明显优于安慰剂组（P<0.001），而且共济失调的累计变化率为27.1%，而安慰剂组则为39.4%，而且不良反应的发生率安慰剂组与他替瑞林组基本上相等，为14.1%。该药物为口服片剂，成人一日2次早晚饭后服用，每次5mg。需要特别注意的是，对于肾功能受损者禁用此药物。此外，该药物的不良反应主要是消化系统的问题，包括恶心、呕吐和胃部不适等，如果服用此药物的患者出现类似问题应尽快咨询医生，切勿自行继续用药。

　　自他替瑞林问世以来，其在SCA治疗领域的研究逐渐增多。多项临床试验表明，他替瑞林可显著改善SCA患者的共济失调症状，提高生活质量。此外，研究人员还发现，他替瑞林在促进神经元再生、减轻神经炎症等方面也具有一定的作用。目前关于他替瑞林在SCA治疗中的长期疗效和安全性仍存在一定的争议。部分研究表明，长期使用他替瑞林可能导致骨密度降低、血糖升高等不良反应。因此，在未来的研究中，需要更加关注他替瑞林的安全性问题，并探索更加精准的治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：他替瑞林治疗脊髓小脑变性患者可能会出现哪些不良反应？

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