普拉替尼是一种口服的、强效且选择性的RET抑制剂，它主要针对RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。RET基因是一种原癌基因，当其发生融合突变时，会导致细胞异常增殖，从而引发肺癌。普拉替尼的研发，为这部分患者提供了一种针对性的治疗方法。普拉替尼在我国获批的适应症只有非小细胞肺癌成人患者。但普拉替尼在FDA获批的适应症还包括12岁以上儿童及成人甲状腺髓样癌、12岁以上儿童及成人晚期或转移性RET融合阳性甲状腺髓样癌。

　　在非小细胞肺癌患者中，RET基因融合的发生率为1%-2%；在甲状腺乳头状癌患者中，RET基因融合的发生率为10%-20%。此外，在结直肠癌、乳腺癌、胰腺癌患者中也观察到低频率的RET改变。因此，针对RET基因突变或者融合，可以用普拉替尼治疗的癌症包括非小细胞肺癌、甲状腺癌、胰腺癌、唾液腺癌、结直肠癌、卵巢癌和甲状腺髓样癌。

　　普拉替尼的作用机制是通过抑制RET激酶的活性，从而阻断RET信号通路的传导，抑制肿瘤细胞的增殖和转移。与传统的化疗药物相比，普拉替尼具有更高的选择性和更低的副作用，使患者在治疗过程中能够更好地保持生活质量。研究发现，RET是多种实体肿瘤的“罪魁祸首”。正常情况下，RET信号传导对中枢神经系统、周围神经系统以及肾脏的发育都具有重要作用。但是，当RET基因出现异常时，会促使癌症的发生。

　　在临床试验中，普拉替尼展现出了令人瞩目的疗效。一项名为ARROW的研究显示，普拉替尼在治疗RET融合阳性NSCLC患者的总体缓解率达到了61%，且中位无进展生存期达到了18.9个月。这一数据远超传统的化疗药物，为患者带来了更长久的生存期和更好的生活质量。

　　对于经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌患者来说，普拉替尼的总体缓解率达到了56%，6个月的中位缓解持续时间为83%。而且，在试验中，普拉替尼具有良好的耐受性和安全性，没有发生严重不良事件。另一组数据表明，对于接受过含铂化疗的80名非小细胞肺癌患者来说，普拉替尼的客观缓解率达到了61%。其中，完全患者的患者有5%，靶病灶肿瘤完全消退的患者有14%。多项研究结果表明，普拉替尼对初治的RET融合阳性非小细胞肺癌患者、已经接受过治疗的非小细胞肺癌患者，或者出现脑转移的非小细胞肺癌患者，都具有超乎想象的抗肿瘤活性。

　　普雷西替尼的颅内反应率接近60%，每日仅需口服一次，但疗效持久。普拉替尼作为一种靶向治疗药物，在肺癌和甲状腺癌的治疗中显示出良好的疗效，并呈现出较为良好的安全性。对于每位患者而言，具体的治疗方案仍需根据其个体情况和医生建议进行综合考虑。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)为存在NTRK基因突变的患者提供了新的选择？

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