pemigatinib是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂，是美国、日本、欧盟批准的第一款针对胆管癌的靶向疗法，该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。培美替尼是一种口服的小分子激酶抑制剂，主要针对FGFR2基因突变的胆管癌患者。FGFR2基因是胆管癌中最常见的突变基因之一，其异常激活与胆管癌的发生和发展密切相关。培美替尼通过抑制FGFR2的活性，从而阻断肿瘤细胞的增殖和转移，达到治疗胆管癌的目的。胆管癌是一种起源于胆道系统的恶性肿瘤，其发病率逐年上升，成为威胁人类健康的严重疾病之一。近年来，随着医学研究的深入，新型靶向药物为胆管癌患者带来了新的希望。培美替尼（PEMAZYRE）就是其中的一种，它为胆管癌患者提供了一种新的治疗选择。

　　Pemigatinib是一种靶向FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂，IC50值小于2nM。Pemigatinib还在体外抑制FGFR4的浓度比抑制FGFR1、2和3的浓度高约100倍。Pemigatinib通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR组成型激活，从而抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导并降低细胞活力。

　　培美替尼在临床试验中表现出良好的疗效和安全性。一项多中心、随机对照的III期临床试验结果显示，培美替尼能够显著延长胆管癌患者的无进展生存期，并改善患者的生活质量。与传统的化疗药物相比，培美替尼的副作用相对较小，患者的耐受性更好。

　　pemigatinib NDA提交是基于一项II期开放性、单臂、多中心研究（CIBI375A201，NCT04256980）的结果。该研究在既往接受过至少一线系统治疗失败的、伴FGFR2融合或重排的、手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌受试者中开展，评估了pemigatinib的疗效和安全性。该研究是在国外开展的FIGHT-202研究（INCB 54828-202,NCT02924376）的桥接试验。2项研究的主要终点均为基于独立影像委员会（IRRC）根据实体瘤评价标准V1.1评价的客观缓解率（ORR）。

　　除了疗效显著外，培美替尼还具有良好的药代动力学特性。它能够在体内迅速吸收并达到稳定的药物浓度，使得患者能够更加方便地进行治疗。同时，培美替尼的副作用也相对较轻，主要包括轻度的消化道不适、皮疹等，大多数患者能够耐受。培美替尼并非适用于所有胆管癌患者。在使用前，医生需要对患者的肿瘤组织进行基因检测，以确定是否存在FGFR2基因突变。只有存在该基因突变的患者才能从培美替尼治疗中获益。因此，个体化治疗方案的制定对于胆管癌患者至关重要。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培美替尼/培米替尼(PEMAZYRE/PEMIGATINIB)的用法用量和使用说明

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