恩西地平是一种口服的、强效的、选择性的IDH2抑制剂，主要用于治疗急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）的患者，这些患者的疾病由IDH2基因突变引起。IDH2是一种在细胞内参与代谢过程的酶，当其发生突变时，会导致细胞异常增殖，从而引发癌症。

　　Enasidenib是异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)的小分子抑制剂。Enasidenib在体外以比野生型酶低约40倍的浓度靶向突变IDH2变体R140Q、R172S和R172K。在IDH2突变AML小鼠异种移植模型中，enasidenib对突变IDH2酶的抑制导致2-羟基戊二酸(2-HG)水平降低，并在体外和体内诱导骨髓分化。在IDH2突变的AML患者的血液样本中，恩西地平降低了2-HG水平，减少了母细胞计数，并增加了成熟骨髓细胞的百分比。

　　IDHIFA的疗效在一项开放标签、单组、多中心、两队列临床试验（研究AG221-C-001，NCT01915498）中进行了评估，该试验纳入了199名患有IDH2突变的复发或难治性AML成年患者，这些患者被分配到每日接受100 mg剂量。第1组包括101名患者，第2组包括98名患者。IDH2突变通过局部诊断测试进行鉴定，并通过Abbott RealTime IDH2测定进行回顾性确认，或通过Abbott RealTime IDH2测定进行前瞻性鉴定，这是FDA批准的用于选择AML患者接受IDHIFA治疗的测试。IDHIFA以每日100 mg的起始剂量口服给药，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。允许减少剂量以控制不良事件。

　　对于达到CR/CRh的患者，首次缓解的中位时间为1.9个月（范围：0.5至7.5个月），CR/CRh最佳缓解的中位时间为3.7个月（范围：0.6至11.2个月）。在46名获得CR/CRh最佳缓解的患者中，39名(85%)在开始IDHIFA后6个月内实现。

　　在基线时依赖红细胞(RBC)和/或血小板输注的157名患者中，53名(34%)在基线后任何56天期间不再依赖红细胞和/或血小板输注。在基线时不依赖红细胞和血小板输注的42名患者中，有32名(76%)在基线后的任何56天期间保持不依赖输血。

　　恩西地平的作用机制是通过抑制IDH2酶的活性，阻止其产生异常的代谢产物，从而恢复细胞的正常代谢过程，抑制癌细胞的增殖。这种精准的治疗方式，使得恩西地平在治疗癌症时具有很高的选择性和有效性。恩西地平具有更低的毒性和更好的耐受性。这意味着患者在接受治疗期间，可以保持较高的生活质量，减少因治疗带来的副作用。此外，恩西地平还能够延长患者的生存期，为他们争取更多的治疗时间和机会。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

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