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他替瑞林(TALTIRELIN)能够改善脊髓小脑共济失调患者的神经功能

时间:2024-04-15 10:33 来源:医药数据 作者:康必行-小洁

  近年来,随着分子生物学和药物研究的深入,科学家们发现了一种名为他替瑞林(TALTIRELIN)的药物,在脊髓小脑共济失调的治疗中展现出了一定的潜力。他替瑞林是一种新型的神经保护剂,能够通过调节细胞内的信号转导通路,抑制神经细胞的凋亡,促进神经再生,从而改善患者的神经功能。脊髓小脑共济失调(SCA)是一组遗传性疾病,主要表现为小脑、脑干和脊髓的损害,导致共济失调、构音障碍、眼球运动障碍、肌张力异常以及非运动性症状如认知障碍、精神症状等。这一疾病的病理机制复杂,涉及多个基因位点的突变,因此,研究和治疗此类疾病一直是医学界的难题。

他替瑞林

  脊髓小脑性共济失调(Spinocerebellar ataxia,SCA),俗称“企鹅病”。SCA是一组由基因突变导致小脑、脑干、脊髓退行性变,以进行性运动协调功能减退、平衡失调为主要临床表现的神经系统遗传性疾病。SCA的遗传性很高,根据流行病学调查显示,“其患病率可能在1-5/10万之间”。根据不同的致病基因,SCA被分为43个亚型,SCA3则为最常见的亚型,在中国SCA3占所有常染色体显性遗传SCA的51.1%-72.5%。

  多项研究表明,他替瑞林能够显著改善脊髓小脑共济失调患者的共济失调症状,提高患者的生活质量。在临床试验中,接受他替瑞林治疗的患者在步态稳定性、手部协调能力等方面均表现出明显的改善。此外,他替瑞林还能够减轻患者的认知障碍和精神症状,提高患者的整体健康水平。一项为期6周的随机双盲安慰剂对照双向交叉||期临床研究在60例脊髓小脑变性病人中进行。经过2周的观察后,病人分成两组,一组接受本品一日2次,每次20mg,连用2周,随后2周接受安慰剂;另一组先接受安慰剂2周,随后2周接受本品。结果显示,本品组整体改善率优于安慰组(P=0.0394)。本品组在指鼻试验和tapping-point试验中是神经评分方面显示优于安慰剂组的倾向。本品对自发性动作和总的精神状态的改善也优于安慰剂(分别为P=0.0448;P=0.0296)。

他替瑞林

  他替瑞林为合成的促甲状腺激素释放激素(TRH)的类似物,TRH除内分泌作用外,还可以作用在中枢神经系统:提高运动活性,改善共济失调步态,保持觉醒,改善抑郁情绪等作用。但是TRH的特性是在体内快速代谢降解,作用时间短,可导致内分泌紊乱,胃肠道不易吸收,也不易透过血脑屏障。而合成TRH类似物他替瑞林克服了这些缺点,药理学研究显示它经由脑TRH受体对中枢神经系统产生强而持久的多重作用,内分泌副作用却比TRH弱很多。他替瑞林(TALTIRELIN)为脊髓小脑共济失调的治疗提供了新的可能性。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:他替瑞林(TALTIRELIN/CEREDIST)可以改善脊髓小脑性共济失调患者的平衡和协调能力?

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(责任编辑:康必行-小洁)
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