肾癌是常见的泌尿系统恶性肿瘤，但与其它晚期癌症的一线治疗多为化疗不同，肾癌对化疗并不敏感，因此靶向治疗作为新一代抗癌药物，已经成为晚期肾癌主要的治疗手段。贝组替凡是一种新型、选择性小分子缺氧诱导因子2α(HIF-2α)抑制剂。当肿瘤抑制蛋白VHL失活时，HIF-2α蛋白在癌细胞内积累，发出缺氧这一错误信号，激活血管的形成，刺激肿瘤的生长。
LITESPARK-005(NCT04195750)评估了疗效，这是一项开放标签、随机、头对头试验，入组了746名患有不可切除的局部晚期或转移性透明细胞肾细胞癌的患者，这些患者在PD-1或PD-L1检查点后病情进展抑制剂和VEGF-TKI。患者按照1:1的比例随机接受120 mg贝组替凡或10 mg依维莫司，每日一次。随机化根据国际转移性肾细胞癌数据库联盟风险类别和既往VEGF-TKI数量进行分层。
主要疗效结果指标是通过盲法独立中心审查评估的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。研究结果显示，与依维莫司（everolimus）相比，Welireg显著改善患者的无进展生存期（PFS），使患者的疾病进展或死亡风险降低了25%；客观缓解率（ORR）达到22%，而依维莫司组仅为4%。
贝组替凡是一种口服的小分子抑制剂，主要针对缺氧诱导因子（HIF）通路。HIF通路在肾细胞癌的发生和发展中起着关键作用，通过抑制这一通路，贝组替凡可以有效地抑制肾细胞癌细胞的生长和扩散。贝组替凡作为一种新型药物，为肾细胞癌的治疗带来了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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