罗米司亭(Nplate、Romiplostim)是一种血小板生成素(TPO)受体激动剂,模仿人体的天然TPO,旨在提升免疫性血小板减少症(ITP)患者血小板计数。ITP是一种免疫介导的出血性疾病,成人ITP常呈慢性病程,糖皮质激素是ITP一线治疗的重要药物,但存在患者出现激素无效、激素不耐受、激素依赖的情况,需要转换二线治疗药物TPO-RA。罗米司亭是一种有效、安全、耐受性好的创新型长效TPO-RA,作用机制优势明显,不仅延长了半衰期,降低给药频率,从而提高了患者的依从性,还具有较好的安全性,经研究证明无论是脾切除或非脾切除的ITP患者,罗普司亭均不增加血栓事件发生率,且具有良好的肝脏安全性。
ITP的一线治疗主要是糖皮质激素和免疫球蛋白,如果一线治疗失败或复发,则需要进行二线治疗。二线疗法主要包括各类免疫制剂、血小板生成素(TPO)受体激动剂和脾切除等方案,目前机制确凿的就是TPO-R激动剂。TPO-R激动剂又分为第一代和第二代。
罗米司亭Nplate(Romiplostim)是一种血小板生成素(TPO)受体激动剂,模仿人体的天然TPO,通过结合和激活TPO受体增加血小板生成,旨在提升免疫性血小板减少症(ITP)患者血小板计数。根据需要,使用最低剂量的罗米司亭以达到并维持血小板计数≥50×109/L,来降低出血风险。血小板生成功能普遍在注射后1-2周左右达到最高值。虽然目前没有最优初始剂量的证据,不过以更高的初始剂量开始治疗或许能降低早期出血事件的发生而不增加并发症发生的概率。在临床实践中,儿童的中位起始剂量为2μg/kg(范围:1-9μg/kg),没有增加并发症的发生率。
在日本开展的一项双盲、随机对照III期临床研究显示,首次给药后1周后,罗米司亭组血小板应答率即达77%,2周后达91%,绝大多数患者在1周内即可获得血小板应答,而且应答率在整个治疗期间保持稳定。罗米司亭组总体血小板应答率高达96%,而安慰剂组仅为8.3%。
在另一项为期6个月的前瞻性、多中心、随机双盲、安慰剂对照的III期临床+3年随访研究中,其结果显示,相较之于安慰剂而言,罗米司亭组ITP患者的2级以上出血事件的发生率显著降低,分别为15%(罗米司亭组)VS34%(安慰剂组)。
罗米司亭获批上市后为这类患者带来了新的希望。有临床研究数据表明,该药可有效降低出血事件的频率和严重程度,帮助患者维持血小板计数在安全范围内。罗米司亭快速升血小板,不影响肝功能,和其他药物相互作用少,一周只需使用一次,不需要禁食、空腹,尤其适合亟需升血小板的老年患者,如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:罗普司亭/罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)是国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂
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