依库珠单抗注射液(商品名:舒立瑞,Soliris)经中国国家药品监督管理局批准用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力成人患者。依库珠单抗是中国首个、也是唯一一个获批用于治疗全身型重症肌无力的补体抑制剂,可通过选择性抑制末端补体C5的激活来发挥作用,减少炎症反应和损伤,从而改善患者的症状和生活质量。
全身型重症肌无力(generalized myasthenia gravis,gMG)是一种罕见的、自身免疫性疾病,主要表现为全身肌肉无力,伴有或不伴有眼睑下垂的以肌肉接头为主的疾病。乙酰胆碱受体(AChR)抗体是MG最常见的致病性抗体,约80%的患者可检测到AChR抗体。AChR抗体与神经肌肉接头(NMJ)的信号受体结合后会激活补体系统,导致膜攻击复合物(MAC)的形成,从而导致神经肌肉接头传递障碍,进而引发神经肌肉传递异常和与MG相关的特征性肌肉无力。
在该药物的三期临床试验中,疗效和安全性结果得到了充分验证。该药物的临床试验包括多个国家和地区的患者,其中包括难治性全身型重症肌无力患者。研究结果显示,依库珠单抗治疗组患者的肌肉力量以及生活质量方面的MG-ADL评分获得快速且持续的改善,与安慰剂组相比,治疗组的症状得到了明显缓解。同时,该药物的安全性也得到了验证,患者在治疗过程中没有出现明显的不良反应。
依库珠单抗最常见的副作用是头痛、上呼吸道感染、鼻咽炎和胃肠道不适(恶心和腹泻)。最常见的严重不良事件是感染。依库珠单抗治疗组的严重不良事件发生率与安慰剂组相似。研究期间没有患者脑膜炎球菌感染或死亡。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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