家族性淀粉样多神经病是一种遗传性疾病，由基因突变导致。这种疾病会导致淀粉样蛋白在身体的多个部位，特别是神经系统中积累，进而引发一系列严重的症状，包括疼痛、麻木、肌肉无力、行走困难等。这些症状不仅严重影响了患者的生活质量，而且随着病情的进展，还可能导致严重的并发症，甚至危及生命。
ATTR-CM是一种罕见的、致命的、严重诊断不足（underdiagnosed）的疾病，与渐进性心力衰竭相关，是由遗传性基因突变或与年龄相关的转矩调节变化引起的，转导蛋白变得不稳定并聚集在一起，在心肌中形成粘性淀粉样蛋白。
一项国际多中心、前瞻性随机对照研究（RCT）入选了128例携带Val30Met突变的早期ATTRv型多发性神经病变（PN）患者，结果显示，与安慰剂比较，氯苯唑酸葡胺（tafamidis meglumine）20mg/d治疗18个月可以明显延缓周围神经损伤的进展，免疫比浊法检测提示98%的氯苯唑酸葡胺治疗患者TTR四聚体是稳定的。
氯苯唑酸葡胺的出现，为这一疾病的治疗带来了新的可能。通过抑制淀粉样蛋白的产生和积累，氯苯唑酸葡胺能够减轻症状，延缓病情的进展，从而改善患者的生活质量。同时，其口服给药的方式也使得治疗更加方便，减少了患者的痛苦。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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