玛伐凯泰是一种心肌肌球蛋白抑制剂，主要通过抑制心肌肌球蛋白的活性来减轻心脏的负担。在心脏收缩过程中，心肌肌球蛋白起着关键作用。然而，在某些情况下，如肥厚型心肌病（HCM）等心脏疾病中，心肌肌球蛋白的活性过高，导致心脏收缩力过强，增加了心脏的负担。玛伐凯泰通过抑制心肌肌球蛋白的活性，降低心脏的收缩力，从而减轻心脏的负担，改善患者的症状。
在EXPLORER-HCM试验中，超过5%的患者发生的不良反应是头晕（27%vs 18%）和晕厥（6%vs 2%），Camzyos（mavacamten/玛伐凯泰）组比安慰剂组更常见。两个治疗组基线时的平均(SD)静息LVEF均为74%(6)。
在30周的治疗期间，Camzyos（mavacamten/玛伐凯泰）组的LVEF相对于基线的平均(SD)绝对变化为-4%(8)，安慰剂组为0%(7)。在试验药物中断8周后，第38周时，两个治疗组的平均LVEF与基线相似。此外，Camzyos（mavacamten/玛伐凯泰）组中有7名(6%)患者和安慰剂组中有2名(2%)患者在治疗期间LVEF可逆性降低至＜50%（中位值48%：范围35-49%）。在接受Camzyos治疗的所有7名患者中，LVEF在Camzyos中断后均恢复。
玛伐凯泰主要用于治疗肥厚型心肌病（HCM）等心脏疾病。肥厚型心肌病是一种遗传性心脏病，患者的心脏肌肉异常增厚，导致心脏收缩功能受限。这一疾病可能导致患者出现呼吸困难、胸痛、晕厥等症状，严重时甚至可能危及生命。玛伐凯泰的临床应用，为肥厚型心肌病患者提供了一种新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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