普拉替尼是一种口服的、针对RET基因融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的选择性RET抑制剂。RET基因融合是一种罕见的基因变异，在约1%-2%的非小细胞肺癌患者中发生。普拉替尼的研发，正是为了针对这一特殊人群，提供更加精准、有效的治疗方案。普拉替尼主要用于治疗RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌，以及需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌。此外，它还可以用于治疗需要系统性治疗且放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌。

　　普拉替尼的作用机制是通过抑制RET基因融合蛋白的激酶活性，从而阻断肿瘤细胞的信号传导，达到抑制肿瘤生长和扩散的目的。与传统的化疗药物相比，普拉替尼具有更高的选择性和更低的毒副作用，能够在保障患者生活质量的同时，提高治疗效果。

　　与化疗药物引发治疗反应不同，靶向治疗可通过相应的靶点，选择性地干预肿瘤细胞的生长、生殖和转移，疗效高，副作用小。以肺癌为例，按照细胞形态来划分，肺癌可分为小细胞肺癌和非小细胞肺癌（NSCLC）。在NSCLC的治疗中，RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，RET基因融合在NSCLC中的发生率约为1.4%-2.5%。

　　在临床试验中，普拉替尼展现出了令人瞩目的疗效。一项针对RET基因融合阳性非小细胞肺癌患者的I期临床试验结果显示，普拉替尼的客观缓解率达到了77%，疾病控制率更是高达94%。这意味着，在接受普拉替尼治疗的患者中，有77%的患者病情得到了明显缓解，94%的患者病情得到了有效控制。这一疗效数据在同类药物中表现突出，为肺癌治疗领域带来了新的希望。临床试验数据显示，普拉替尼的客观缓解率（ORR）高达65%，其中初治患者的客观缓解率更是高达73%，既往经含铂治疗的患者，客观缓解率也达到了61%，疾病控制率（DCR）达93%。这些数据表明，普拉替尼能够明显改善晚期肺癌患者的临床症状，带来肿瘤缩退，从而缓解非小细胞肺癌肿瘤引起的各种临床症状。

　　共纳入了来自10个中国研究中心的68例晚期RET融合阳性NSCLC患者。其中包括37例既往接受过铂类化疗和31例未接受过系统性治疗的患者。研究结果显示，在既往接受过铂类化疗的患者（n=33）中，确认的客观缓解率（ORR）为66.7%,包括1例完全缓解（CR）和21例部分缓解（PR）；疾病控制率（DCR）为93.9%。在未接受过系统性治疗的患者（n=30）中，ORR为83.3%,包括2例CR和23例PR；DCR为86.7%。

　　普拉替尼的出现，不仅为RET基因融合阳性的非小细胞肺癌患者提供了更为有效的治疗选择，也为肺癌治疗领域带来了新的突破。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普雷西替尼/普拉西替尼(GAVRETO)是一款什么药物？如何使用？

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