贝组替凡（Belzutifan，商品名Welireg）是一种新型的口服药物，属于HIF-2α抑制剂类。它的主要作用机制是通过靶向并抑制HIF-2α（低氧诱导因子-2）的活性，进而调控下游基因表达，抑制肿瘤细胞的生长和血管生成。贝组替凡的批准是基于其在临床试验中展现出的显著疗效和良好的耐受性。
在临床研究中，贝组替凡显示出了对多种肿瘤的治疗潜力，特别是在肾细胞癌和肺肿瘤方面。对于VHL基因突变相关的肿瘤，贝组替凡能够有效地控制肿瘤的生长，甚至在一些患者中实现了肿瘤消退。此外，贝组替凡的副作用相对较轻，大多数患者能够较好地耐受。
LITESPARK-005(NCT04195750)评估了疗效，这是一项开放标签、随机、头对头试验，入组了746名患有不可切除的局部晚期或转移性透明细胞肾细胞癌的患者，这些患者在PD-1或PD-L1检查点后病情进展抑制剂和VEGF-TKI。患者按照1:1的比例随机接受120 mg 贝组替凡或10 mg依维莫司，每日一次。随机化根据国际转移性肾细胞癌数据库联盟风险类别和既往VEGF-TKI数量进行分层。
贝组替凡的出现为肿瘤治疗领域带来了新的希望。它不仅为VHL基因突变相关的肿瘤患者提供了新的治疗选择，而且为其他类型的肿瘤治疗提供了新的思路。随着临床研究的深入，相信贝组替凡将在未来的肿瘤治疗中发挥更加重要的作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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