米托坦（Lysodren，通用名：mitotane）是一种口服给药的抗肿瘤药物，主要用于治疗肾上腺皮质癌和肾上腺增生症。米托坦的作用机制是破坏肾上腺皮质细胞，减少皮质醇的产生。在肾上腺皮质癌的治疗中，米托坦可以显著降低肿瘤标志物的水平，缩小肿瘤体积，并有助于控制病情的进展。在肾上腺增生症的治疗中，米托坦可以减少皮质醇的过度分泌，改善相关症状。

　　米托坦的批准基于其在临床研究中展现出的治疗效果和安全性数据。在治疗肾上腺皮质癌和肾上腺增生症时，米托坦能够改善患者的临床症状，提高生活质量。米托坦通常以胶囊形式给药，患者应严格遵守医生的用药指导。

　　一项名为FIRM-ACT临床试验对比了米托坦联合依托泊苷-顺铂-多柔比星(M-EDP)与米托坦联合链脲佐菌素(M-Sz)作为一线或二线治疗局部晚期和转移性肾上腺皮质癌的效果，该研究纳入了304名转移性肾上腺皮质癌患者，研究结果表明，在一线治疗中，虽然在总生存期上两组未见明显差异，但M-EDP组的缓解率与中位无进展生存期都显著优于M-Sz组，在接受替代方案作为二线治疗的185名患者中，M-EDP组的中位无进展生存期为5.6个月优于M-Sz组的2.2个月。未接受替代二线治疗的患者接受一线M-EDP治疗的总生存期为17.1个月优于M-Sz组的4.7个月。

　　基于以上研究数据，米托坦联合依托泊苷-顺铂-多柔比星被选为转移性肾上腺皮质癌的一线选择。另也有临床研究表明对于M-EDP治疗失败的患者，将吉西他滨联合卡培他滨作为二线化疗，也能使患者生存获益。肾上腺皮质癌患者可以通过手术完全切除得到根治，但复发率高，可以辅助药物治疗，米托坦、化疗、放疗也已被证实能使肾上腺皮质癌患者生存获益。

　　米托坦的副作用包括胃肠道反应（如恶心、呕吐和腹泻）、肝功能异常、内分泌紊乱、神经系统症状（如头痛和眩晕）等。由于米托坦具有一定的肝毒性，因此在治疗期间需要定期监测肝功能。此外，米托坦可能会导致肾上腺功能减退，需要密切监测患者的肾上腺功能指标。

　　在开始米托坦治疗之前，患者需要接受全面的身体检查，包括血液检查和肝功能检测，以评估其是否适合接受治疗。在治疗期间，医生可能会根据患者的反应调整药物剂量。同时，患者应避免在治疗期间服用可能影响米托坦代谢的药物，以免影响其疗效和安全性。

　　米托坦作为一种有效的抗肿瘤药物，在临床应用中发挥着重要作用。其潜在的副作用和毒性也需要引起足够的重视。医生在开具米托坦时，会综合考虑患者的病情、身体状况和治疗目标，以制定最合适的治疗方案。随着对米托坦临床研究的不断深入，我们期待能够更全面地了解其在不同类型和阶段的肿瘤患者中的疗效和安全性，从而更好地指导临床实践。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：点击拓展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效和用法用量

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