普拉替尼是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），它针对RET（受体酪氨酸激酶）基因的突变和融合阳性的癌症。这种药物的研发为RET基因突变相关的甲状腺髓样癌（MTC）和非小细胞肺癌（NSCLC）患者提供了新的治疗选择。

　　普拉替尼的作用机制是通过特异性结合RET蛋白的激酶活性中心，阻断其信号传导通路，从而抑制肿瘤细胞的生长和存活。在临床研究中，普拉替尼显示出对RET突变阳性的MTC和NSCLC患者有显著的疗效，包括对那些对传统治疗方法反应不佳的患者。

　　普拉替尼的批准是基于名为ARROW的关键性临床试验，该试验表明，在RET突变阳性的MTC和NSCLC患者中，普拉替尼达到了客观缓解率（ORR）和无进展生存期（PFS）的显著改善，显示出良好的疗效和可接受的安全性。

　　此次拓展适应症的获批是基于一项全球I/II期ARROW临床研究，旨在评估普拉替尼在RET融合阳性的非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。其中来自中国研究中心的28例RET突变阳性MTC患者的研究数据显示，26例基线具有可测量病灶的RET突变患者中确认的客观缓解率(ORR)为73.1%，包括3例完全缓解和16例部分缓解，疾病控制率(DCR)为84.6%。且无论RET突变基因型如何，均有缓解。19例确认缓解的患者中，中位缓解持续时间(DOR)未达到，9个月的DOR率为100%。

　　在使用普拉替尼时，医生会根据患者的具体情况，包括疾病的严重程度、患者的整体健康状况以及是否存在其他并发症，来确定是否适合使用普拉替尼，并制定个性化的治疗方案。医生还会定期进行影像学检查和生物标志物监测，以评估治疗效果和及时发现可能的耐药性发展。

　　普拉替尼的常见副作用包括高血压、疲劳、腹泻和味觉改变等。大多数副作用都是轻微到中度的，但在某些情况下可能需要调整剂量或采取相应的支持性治疗措施。此外，普拉替尼的长期疗效和安全性仍在持续研究之中，以进一步优化其在临床实践中的应用。在RET融合NSCLC中枢神经系统转移常见并且提示不良预后，普拉替尼具有良好的中枢活性；普拉替尼对RET的选择性抑制约是VEGFR2抑制强度的90倍，因此相比多激酶抑制剂具有更好的安全性。

　　总的来说，普拉替尼为RET基因突变相关的MTC和NSCLC患者提供了一个新的治疗选择，它的出现为这一难治性癌症的治疗带来了新的希望。然而，医生和患者都应该充分了解其潜在的利弊，并在医生的指导下做出明智的治疗决策。随着更多的研究数据的积累，普拉替尼在未来可能会在其他RET突变阳性的肿瘤治疗中发挥更广泛的作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)为存在NTRK基因突变的患者提供了新的选择？

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