普拉替尼（Pralsetinib）是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌。它通过特异性抑制RET激酶的活性，阻断肿瘤细胞的生长和存活。普拉替尼主要用于治疗RET基因突变相关的肿瘤，包括成人和儿童。RET融合基因是一种与肿瘤生成和发展相关的蛋白质，该基因突变会导致肺癌和甲状腺癌等恶性肿瘤的发展。普拉替尼通过高选择性、精准打击RET突变基因，对携带RET突变的甲状腺髓样癌晚期患者具有更广泛和持久的抗肿瘤作用。

　　普拉替尼在临床试验中表现出了显著的抗肿瘤活性和可接受的安全性。在ARROW研究中，普拉替尼在RET融合阳性的非小细胞肺癌患者中展现出了高客观缓解率和持久的疾病控制。此外，普拉替尼在治疗RET突变阳性的甲状腺髓样癌和其他RET驱动的肿瘤中也显示出了积极的疗效。

　　基于一项全球I/II期ARROW临床研究，该研究旨在评估普拉替尼在RET融合阳性NSCLC、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。未经系统性治疗的患者中，总体客观缓解率（ORR）为79%（95%，置信区间：68%~88%）。其中，完全缓解率（CR）为6%，10%的患者靶病灶完全消失，74%的患者为部分缓解（PR）。中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。在126例既往接受过含铂化疗的患者中，ORR为62%（95%，置信区间：53%、70%）。其中，CR率为4%，12%患者的靶病灶完全消失，58%的患者达到PR。中位DOR为22.3个月。

　　在临床前研究中，普拉替尼显示出对多种RET突变和融合阳性的癌细胞系具有强效的抑制作用，而对其他激酶家族成员则显示出较低的活性，这表明其具有良好的选择性。此外，普拉替尼还能够穿透血脑屏障，为治疗中枢神经系统转移的RET突变阳性肿瘤提供了可能。

　　普拉替尼的常见副作用包括高血压、胃肠道反应（如恶心、呕吐、便秘）、疲劳、头昏和外周水肿等。大多数副作用都是轻度到中度的，并且可以通过对症治疗得到控制。普拉替尼也可能导致一些严重的副作用，如出血事件和肝功能异常。因此，在治疗期间需要定期监测患者的血压、肝功能和其他相关指标。

　　普拉替尼的使用应遵循医生的指导，患者不应自行调整剂量或停药。医生会根据患者的具体情况和反应来制定个性化的治疗方案。在治疗期间，医生还会考虑患者的整体健康状况，包括其他可能存在的并发症。总的来说，普拉替尼为RET融合阳性的非小细胞肺癌和甲状腺癌患者提供了一种新的治疗选择，能够有效地抑制肿瘤生长并改善患者的生存质量。由于其潜在的副作用和监测要求，患者在使用时应在医生的密切监督下进行治疗。随着临床研究的深入，普拉替尼在治疗其他相关疾病方面的潜力也值得期待。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)为存在NTRK基因突变的患者提供了新的选择？

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