库欣病是库欣综合征的一种，由垂体瘤引起，导致肾上腺皮质醇过度产生。过量的皮质醇会增加发病率和死亡率的风险。该病的治疗旨在将皮质醇水平降低至正常范围。磷酸盐奥司他丁片是一种口服的选择性11β-羟化酶抑制剂，它通过抑制皮质醇的合成，从而降低血浆皮质醇水平。与传统的治疗方法相比，磷酸盐奥司他丁片具有更高的选择性和更低的副作用，这使得它成为许多库欣症患者的首选药物。
临床三期实验，入组137人，均为成年人（约四分之三的女性），平均年龄41岁，评估了该药治疗成人库欣综合征的安全性和有效性。入组患者为未接受过垂体切除手术，或接受过垂体切除手术但未治愈或者。在24周，单臂，开放标签的试验周期内，所有患者初始剂量为每天两次每次2毫克（mg），之后每两周增加一次，最终达到每天两次每次30毫克。在24周结束时，大约一半的病人皮质醇水平在正常范围内。之后，71名患者在持续12周内不需要进一步增加剂量并耐受该药物，这些患者进入一项为期8周的双盲随机停药研究，他们接受后续磷酸盐奥司他丁片治疗，或安慰剂治疗。在停药期结束时，osilodrostat组患者中86%皮质醇水平保持在正常范围内，而安慰剂组患者的皮质醇水平为30%。
在使用过程中，医生应密切监测患者的症状变化，并根据需要进行剂量调整。同时，对于无法耐受药物治疗的患者，我们还可以考虑其他治疗方法，如手术或放射治疗。磷酸盐奥司他丁片作为一种新型的治疗药物，为库欣症患者提供了新的治疗选择。它通过降低血浆皮质醇水平，有效地改善库欣症患者的症状和生活质量。我们仍需关注其可能存在的副作用和长期影响，并在临床实践中根据患者的具体情况进行合理的药物使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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