恩西地平作为一种新型的靶向治疗药物，为白血病患者提供了新的治疗选择。尽管其价格较高，但随着仿制药物的研发和医保政策的不断完善，越来越多的患者将能够受益于这种创新的治疗方式。同时，我们也需要关注药物的副作用和长期疗效，以确保患者的安全和治疗效果。

　　急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）是一种常见的恶性血液疾病，目前尽管初诊患者的诱导方案完全缓解率可达60%~80%，但是难治复发急性髓系白血病（R/R AML）患者因原发耐药等原因预后并不理想，且现今仍然缺乏统一有效的治疗策略。传统的挽救性化疗方案如FLAG、CLAG方案等的完全缓解率仅为30%~40%，且缓解率未转化为患者的长期生存获益，中位生存期仅为6个月，5年生存率不到10%。此外，R/R AML患者常因合并感染、药物累积毒性、脏器功能不全等无法接受传统的挽救性化疗。

　　近年来，靶向药物和去甲基化药物（hypomethylating agents，HMAs）的应用为R/R AML患者提供了更多的治疗选择，部分患者有望获得完全缓解，从而为后续桥接异基因造血干细胞移植创造条件。

　　肿瘤疾病是一种复杂而危险的疾病，对患者的生活和身体健康造成了极大的威胁。随着医学科技的发展，越来越多的药物被研发出来，为肿瘤治疗带来了新的曙光。其中，恩西地平是一种值得关注的药物之一。

　　一例晚期复发的急性髓系白血病患者，患者疾病复发之前患者已行既往多周期化疗，且既往治疗过程中出现败血症、感染，身体条件差；复发后AML预后评估为高危组伴有IDH2/R140突变，且初次突变频率34.7%；再者患者心理压力，患者及家属拒绝移植；结合患者实际情况，探索一种相对副作用小，患者及家属可以接受的化疗方案尤为重要；

　　经过查找文献，结合患者既往治疗方案，我们选择了以口服靶向药物联合去甲基化药物治疗的方案，因患者既往存在IDH2的突变，故我们选择了IDH2抑制剂恩西地平靶向药物，同时联合BCL-2抑制剂（患者既往未用过）泛靶点药物，口服过程中患者无明显不良反应，耐受性良好，经过2周期治疗，骨髓再次完全缓解。

　　该患者的案例提示靶向药物和去甲基化药物（hypomethylating agents，HMAs）的应用为R/R AML患者提供了更多的治疗选择，部分患者有望获得完全缓解，从而为后续桥接异基因造血干细胞移植创造条件。

　　本例患者为中年中危急性髓系白血病患者，经标准的诱导治疗、巩固治疗，并进行了维持治疗，后疾病出现复发，又给予了恩西地平/阿扎胞苷/维奈克拉联合治疗，取得了很好的疗效。本例患者诊断准确，治疗标准规范，疗效显著。不足之处：按照中国成人急性髓系白血病诊疗指南，中年中危急性髓系白血病患者能做移植还是建议做移植，不管是异基因还是自体造血干细胞移植都能进一步提高疗效。可惜的是患者始终拒绝干细胞移植，经过一次复发，预计长期生存不会太理想。复发后再次获得完全缓解，还是建议患者考虑一下移植的可能。

　　恩西地平，一种具有革命性的药物，正逐渐改变我们对白血病的认知。作为IDH2抑制剂，恩西地平通过抑制细胞代谢中的异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）来阻止白血病细胞的生长，为患者带来了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

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