恩西地平（enasidenib，Idhifa）是一种异柠檬酸脱氢酶2（isocitratedehydrogenase2，IDH2）抑制剂，由Agios和Celgene联合开发，由美国食品药品管理局（FDA）批准上市，用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML。AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，临床表现多为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等。多数病例病情急重，对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML，预后凶险，复发率很高，5年生存率极低，目前尚无有效疗法（仅少数患者适合接受骨髓移植）。

　　恩西地平是一种口服的异柠檬酸脱氢酶（IDH）抑制剂，主要用于治疗具有IDH2基因突变的急性髓性白血病（AML）患者。IDH2基因突变在AML中较为常见，该突变会导致IDH酶的活性改变，进而产生异常的代谢产物，促进白血病细胞的生长和存活。恩西地平通过抑制IDH2酶的活性，可以阻断这一异常的代谢过程，从而抑制白血病细胞的增殖，达到治疗的目的。恩西地平在体外以比野生型酶低约40倍的浓度靶向突变IDH2变体R140Q、R172S和R172K。在IDH2突变AML小鼠异种移植模型中，enasidenib对突变IDH2酶的抑制导致2-羟基戊二酸(2-HG)水平降低，并在体外和体内诱导骨髓分化。在IDH2突变的AML患者的血液样本中，enasidenib降低了2-HG水平，减少了母细胞计数，并增加了成熟骨髓细胞的百分比。

　　IDHIFA的疗效在一项开放标签、单组、多中心、两队列临床试验（研究AG221-C-001，NCT01915498）中进行了评估，该试验纳入了199名患有IDH2突变的复发或难治性AML成年患者，这些患者被分配到每日接受100 mg剂量。第1组包括101名患者，第2组包括98名患者。IDH2突变通过局部诊断测试进行鉴定，并通过Abbott RealTime IDH2测定进行回顾性确认，或通过Abbott RealTime IDH2测定进行前瞻性鉴定，这是FDA批准的用于选择AML患者接受IDHIFA治疗的测试。IDHIFA以每日100 mg的起始剂量口服给药，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。允许减少剂量以控制不良事件。

　　自恩西地平问世以来，其在临床上的应用已经取得了显著的成果。多项研究表明，恩西地平在治疗具有IDH2基因突变的AML患者时，能够显著延长患者的生存期，提高生活质量。与传统的化疗药物相比，恩西地平具有更好的耐受性和更低的副作用发生率，这使得更多的患者能够从中受益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

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