培美替尼（PEMAZYRE）是一种口服的异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂，它能够通过抑制IDH1突变酶的活性，从而减缓或阻止胆管癌细胞的生长和扩散。这种药物的开发，基于科学家们对胆管癌发病机制的深入研究，他们发现许多胆管癌患者都存在IDH1基因的突变，这种突变会导致IDH1酶的活性异常，进而促进癌细胞的生长。

　　胆管癌是一种始于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，按所发生的部位可分成肝内胆管癌和肝外胆管癌两大类。公开资料表明，手术是唯一具备治愈胆管癌潜力的治疗方式，但是绝大多数胆管癌患者在初诊时即是不可切除性肿瘤或存在转移，失去了手术根治的机会。相对于不可切除、存在转移的或手术后复发的胆管癌患者，急需一个新的治疗选择。

　　培美替尼是一款选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂，因其在携带FGFR2基因融合或其他重排类型的晚期经治胆管癌患者中具有良好的临床效果，获FDA批准，成为首款上市的胆管癌靶向药物。在Ⅱ期临床研究FIGHT-202中，存在FGFR2融合/重排的胆管癌患者使用培美替尼的中位OS可达21.1个月，DCR和ORR率分别达到82%和35.5%。

　　科学研究数据统计显示，在科学研究第二部分30例疗效可评价人群中，15例患者实现IRRC确认的疾病缓解，关键终点指标ORR实现50%。中位随访5.13个月时，12例患者仍处在病情缓解中，中位缓解持续时间（DOR）暂未实现。至数据截止日期，无进展生存期（PFS）数据暂未成熟，仅有6例发生PFS事件，疾病控制率为100%。除此之外，pemigatinib也呈现出了良好的安全性。

　　基于FIGHT-202研究的临床试验数据，包含107名已接受过FGFR2融合或重排治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者。在临床试验期间，患者每天接受一次Pemazyre，连续14天，然后休息7天，共21天，直到病情进展或患者出现不合理的副作用。

　　试验结果表明，Pemazyre的总缓解率达36%，其中2.8%的患者完全缓解，33%的患者部分缓解。在38例出现缓解的患者中，24名患者(63%)的缓解持续时间达到6个月或更长，7名患者(18%)的缓解持续12个月或更长。该研究中，最常见的治疗期间出现的不良反应(TEAE)为≤2级高磷血症(58.2%)。在≥30%的患者中观察到的其他较频繁的TEAE(所有等级)为脱发、腹泻、疲劳、口吃困难、恶心、便秘、口腔炎、口干和食欲下降。这些TEAE大多数等级≤2级。发生在≥10%的患者中≥3级的TEAE为低磷血症。

　　培美替尼（PEMAZYRE）的出现，为胆管癌的治疗提供了一种新的策略。与传统的化疗药物相比，培美替尼（PEMAZYRE）的针对性更强，副作用更小，可以更好地保护患者的身体健康。同时，由于其口服给药的方式，也极大地提高了患者的治疗便利性，降低了治疗的痛苦。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培美替尼/培米替尼(PEMAZYRE/PEMIGATINIB)的用法用量和使用说明

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