卢曲泊帕是一种口服的生物可利用的小分子，它能够选择性地与血小板生成素受体（TPO-R）结合，并激活该受体，从而刺激骨髓中巨核细胞的增殖和分化，进而促进血小板的生成。与传统的肽类血小板生成素受体激动剂相比，卢曲泊帕具有更好的口服生物利用度、更高的选择性和更低的副作用。
卢曲泊帕主要用于治疗成人慢性免疫性（特发性）血小板减少症（ITP）。ITP是一种自身免疫性疾病，患者的免疫系统会错误地攻击自身的血小板，导致血小板数量减少，从而增加出血的风险。卢曲泊帕的出现，为ITP患者提供了一种新的治疗选择。芦曲泊帕（lusutrombopag，Mulpleta）是新一代口服小分子TPO受体激动剂，通过作用于人TPO受体的跨膜结构域，与内源性TPO相同的方式激活信号转导途径，促进血小板的生成。相比第一代产品，芦曲泊帕安全性更好，无需注射和剂量滴定，因而使用更方便，且无免疫原性、疗效稳定，不受药物相互作用影响，不受食物状态影响，有望为患者提供更优的治疗选择。
3期临床试验标明：芦曲泊帕任一时间满足应答者定义的应答率高达81.8%，在第8天时，芦曲泊帕组的应答率为43.2%，而安慰剂对照组的应答率只有4.5%。芦曲泊帕组的血小板中位数为61.5×109/L，安慰剂组的血小板中位数为41.0×109/L。芦曲泊帕组和安慰机组血小板计数≥50×109/L的患者比例分别为68.2%和13.6%。这些数据证明了芦曲泊帕能为中国患者，特别是肝病患者的血小板改善提供了较好的选择。
卢曲泊帕作为一种新型口服非肽类血小板生成素受体激动剂，在治疗成人慢性免疫性（特发性）血小板减少症方面表现出了显著的优势和潜力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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