脊髓小脑共济失调（SCA）是一种神经系统疾病，主要表现为运动协调障碍。近年来，他替瑞林（TALTIRELIN）作为一种潜在的治疗药物备受关注。本文综述了他替瑞林在脊髓小脑共济失调治疗中的研究进展，包括其药理作用、临床试验结果以及未来的发展方向。

　　脊髓小脑共济失调（SCA）是一类遗传性疾病，主要由小脑、脑干和脊髓等部位的神经元变性导致。患者通常表现为步态不稳、共济失调、构音障碍等症状，严重影响生活质量。目前，对于SCA的治疗尚无特效药物，因此，寻找有效的治疗药物成为研究的重点。近年来，他替瑞林（TALTIRELIN）作为一种具有潜力的治疗药物，备受关注。小脑萎缩（cerebellar atrophy）准确来说不是一种疾病，而是一种神经影像学的表现。既可见于一些遗传性、变性性疾病，也可见于某些急性病程如急性小脑炎的后期及某些药物中毒等，甚至某些临床无症状的人，影像学检查也可见到小脑萎缩，尤以老年人多见。其共同特征是神经影像学检查发现小脑的容积减小，脑沟增宽。可分为局限性和广泛性小脑萎缩。由于小脑主要参与躯体平衡和肌肉张力的调节，因此小脑萎缩患者临床多出现步态不稳，共济失调，言语不清等症状。

　　他替瑞林是一种口服活性非肽类促甲状腺激素释放激素（TRH）类似物，具有促进甲状腺激素释放和刺激生长激素分泌的作用。此外，他替瑞林还可以通过调节神经元的兴奋性和突触可塑性，改善神经传导和突触功能，从而对脊髓小脑共济失调等神经系统疾病产生治疗效果。他替瑞林对CNS的兴奋作用比TRH强10～100倍，作用持续时间比TRH长约8倍。对TRH受体的亲和力约为TRH的1/11，因而他替瑞林的内分泌作用比TRH弱，但在体内比TRH稳定。

　　多项临床试验表明，他替瑞林在脊髓小脑共济失调的治疗中具有一定的疗效。一些患者在使用他替瑞林后，步态稳定性、共济失调和构音障碍等症状得到显著改善。然而，由于SCA的异质性和疾病的复杂性，他替瑞林的治疗效果在不同患者之间存在差异。一项为期6周的随机双盲、安慰剂对照的2期临床研究在60例脊髓小脑变性病人中进行。经过2周的观察后，病人分成两组，一组接受他替瑞林一日2次，每次20mg，连用2周，随后2周接受安慰剂治疗；另一组先接受安慰剂2周，随后2周接受他替瑞林治疗。结果显示，他替瑞林组整体改善率优于安慰组（P=0.0394）。他替瑞林组在指鼻试验和Tapping-point试验中，神经评分方面显示优于安慰剂组。他替瑞林对自发性动作和总精神状态的改善也优于安慰剂（分别为P=0.0448;P=0.0296）。

　　他替瑞林作为一种潜在的治疗脊髓小脑共济失调的药物，已在临床试验中取得了一定的疗效。要使其成为SCA的有效治疗方法，还需要进一步的研究和探索。我们期待未来有更多关于他替瑞林在SCA治疗中的研究成果，为SCA患者带来更好的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：他替瑞林治疗脊髓小脑变性患者可能会出现哪些不良反应？

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