恩西地平（Idhifa/Enasidenib）是一种口服的异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变抑制剂，主要用于治疗复发或难治性急性髓细胞白血病（AML）的成人患者，尤其是那些携带IDH2突变的患者。这种药物通过靶向IDH2突变蛋白，阻断其催化异常代谢途径，从而抑制肿瘤细胞的增长和存活。

　　恩西地平是首款针对IDH2的口服抑制剂，也是美国FDA批准的唯一一款针对这一患者群体的新药。1IDH2突变能够导致产生NADPH依赖的-α酮戊二酸降解为R(-)2羟基戊二酸二乙酯（2HG），而正常的IDH2并不能产生该种代谢产物。已有研究证实，2HG能够促进癌症的形成及发展。恩西地平通过抑制突变的IDH2，进而抑制2HG的产生，从而达到治疗肿瘤的目的。

　　恩西地平的批准基于关键性的临床试验结果，这些试验表明，对于携带IDH2突变的复发或难治性AML患者，恩西地平能够显著提高完全缓解率（CR）和部分缓解率（PR），并延长无进展生存期（PFS）。恩西地平通常作为单一疗法使用，但在某些情况下，也可能与其他抗白血病药物联合使用。

　　FDA对于恩西地平的临床疗效评估自199例伴随IDH2突变的R/R AML患者，其中78%为IDH2 R140突变，22%为IDH2R172突变。对于I期试验的所有R/RAML受试者（176名），中位应答时程为5.8个月，总缓解率（ORR，包括完全缓解、伴随不完全血液学或血小板恢复的完全缓解、部分缓解以及形态学无白血病状态）为40.3%，34例R/RAML受试者完全缓解，完全缓解率为19.3%。其中，伴随IDH2R140及IDH2R172突变患者的ORR分别为35.4%和53.3%，完全缓解率分别为7.7%和24.4%。R/R AML受试者的整体存活期中位数为9.3个月，预计1年生存率为39%。

　　在使用恩西地平治疗时，医生会根据患者的具体情况，如疾病状态、IDH2突变类型以及其他健康因素，来确定最合适的剂量和治疗方案。治疗期间，患者需要定期进行血液检查，以监控药物的疗效和可能出现的副作用。

　　恩西地平的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、食欲减退、疲劳、头痛、便秘和白细胞减少症等。在某些情况下，恩西地平可能导致不同程度的骨髓抑制，因此需要密切监测患者的血细胞计数。此外，恩西地平也可能与其他药物发生相互作用，因此在开始治疗前，患者应告知医生所有正在使用的药物。

　　恩西地平的批准为携带IDH2突变的复发或难治性AML患者提供了一种新的治疗选择，这是精准医疗在白血病治疗领域的重要进展。随着对恩西地平长期疗效和安全性的进一步研究，以及对更多患者群体的应用，其在AM L治疗中的地位将得到进一步的验证和优化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

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