普拉替尼主要用于治疗RET基因突变相关的肿瘤，包括成人和儿童。RET融合基因是一种与肿瘤生成和发展相关的蛋白质，该基因突变会导致肺癌和甲状腺癌等恶性肿瘤的发展。普拉替尼通过高选择性、精准打击RET突变基因，对携带RET突变的甲状腺髓样癌晚期患者具有更广泛和持久的抗肿瘤作用。普拉替尼是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，主要针对ROS1（c-ros oncogene 1）阳性非小细胞肺癌的治疗。ROS1是一种在癌症中常见的融合基因，其异常表达会促进癌细胞的生长和扩散。普拉替尼的作用就是通过抑制ROS1的活性，阻断癌细胞的生长信号通路，从而达到抑制癌细胞增殖和扩散的效果。

　　ARROW研究（NCT03037385）是一项多中心、开放标签、多队列试验。共纳入237例局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC患者。入组患者接受普拉替尼治疗，直到疾病进展或出现毒性不可耐受。研究的主要疗效终点为盲法独立审查委员会（BIRC）确定的客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。

　　结果显示，在107名未接受治疗的患者中，ORR为78%（95%CI：68%，85%），中位DOR为13.4个月（95%CI：9.4，23.1）；在130名既往接受铂类化疗的患者中，ORR为63%（95%CI：54%，71%），中位DOR为38.8个月（95%CI：14.8，不可估计）。

　　普拉替尼是一种口服的抗癌药物，属于第三代靶向药物，对RET基因融合阳性的非小细胞肺癌患者具有显著的疗效。临床试验数据显示，普拉替尼的客观缓解率（ORR）高达65%，其中初治患者的客观缓解率更是高达73%，既往经含铂治疗的患者，客观缓解率也达到了61%，疾病控制率（DCR）达93%。这些数据表明，普拉替尼能够明显改善晚期肺癌患者的临床症状，带来肿瘤缩退，从而缓解非小细胞肺癌肿瘤引起的各种临床症状。

　　普拉替尼具有更高的选择性和更低的副作用。它可以直接针对癌细胞进行作用，减少对正常细胞的损伤，从而提高患者的生活质量。此外，普拉替尼还具有较长的半衰期，这意味着患者只需要较低的剂量和频率就能达到良好的治疗效果，进一步降低了治疗成本。普拉替尼针对RET融合基因，对于不携带这一基因融合的肺癌患者并不起作用，从而减少了不必要的药物毒副作用。这种针对性强的特点使得普拉替尼在治疗肺癌时具有更高的安全性和耐受性。

　　在临床试验中，普拉替尼已经取得了令人瞩目的成果。一项涉及ROS1阳性非小细胞肺癌患者的多中心、随机对照试验显示，普拉替尼在治疗效果和生存期方面均优于传统的化疗药物。这一成果为普拉替尼在ROS1阳性非小细胞肺癌领域的广泛应用奠定了坚实的基础。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)为存在NTRK基因突变的患者提供了新的选择？

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