培米替尼（Pemigatinib，商品名PEMAZYRE）是一种选择性的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，用于治疗晚期或转移性胆管癌（Cholangiocarcinoma,CCA）患者，特别是那些携带FGFR2基因融合或重排的患者。FGFR2基因突变在胆管癌中较为常见，尤其是在肝内胆管癌（iCCA）亚型中。

　　胆管癌是一种罕见的癌症，发生在将消化液从肝脏输送到胆囊和小肠的细长胆管中。大多数胆管癌患者在诊断时已经进入晚期，这意味着他们不能接受外科治疗。对于这些患者来说，化疗联合已经成为标准的初始治疗。在约9%至14%的胆管癌患者的肿瘤中发现成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)的融合。此次的批准适用于局部晚期或转移性胆管癌患者，其肿瘤具有FGFR2基因融合或其他重排。

　　pemigatinib NDA提交是基于一项II期开放性、单臂、多中心研究（CIBI375A201，NCT04256980）的结果。该研究在既往接受过至少一线系统治疗失败的、伴FGFR2融合或重排的、手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌受试者中开展，评估了培米替尼的疗效和安全性。该研究是在国外开展的FIGHT-202研究（INCB 54828-202,NCT02924376）的桥接试验。2项研究的主要终点均为基于独立影像委员会（IRRC）根据实体瘤评价标准V1.1评价的客观缓解率（ORR）。

　　FIGHT-202研究中共入组了108例胆管癌患者，接受pemigatinib 13.5mg口服治疗。结果显示，pemigatinib治疗显示出持久的肿瘤缓解。基于IRRC评估确认的ORR为37%（n=40；95%CI:27.9%,46.9%），包括4例完全缓解（CR=3.7%）和36例部分缓解（PR=33.3%），中位缓解持续时间（DOR）为8.1个月（95%CI:5.7,13.1）、中位无进展生存期（PFS）为7.0个月（95%CI:6.1,10.5）、中位总生存期（OS）达17.5个月（95%CI:14.4,22.9）；有反应者vs无反应者的mOS分别为30.1 vs 13.7个月。

　　培米替尼的常见副作用包括高磷血症、味觉障碍、脱发、疲劳、恶心、呕吐等。由于培米替尼可能会引起高磷血症，因此在治疗过程中需要定期监测血电解质水平，并在必要时调整饮食或给予磷酸结合剂。在使用培米替尼治疗胆管癌之前，医生会通过分子诊断技术检测患者肿瘤样本中的FGFR2基因状态，以确认是否存在基因融合或重排。只有那些携带FGFR2基因突变的患者才适合接受培米替尼治疗。

　　培米替尼的批准为胆管癌患者提供了一种新的治疗选择，特别是对于那些携带FGFR2基因突变的患者。它代表了精准医疗在胆管癌治疗中的应用，有望改善这些患者的预后。随着培米替尼在临床实践中的进一步应用和研究，我们期待能够更好地理解其长期疗效和安全性，以及如何将其最佳地整合到胆管癌的综合治疗策略中。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培美替尼/培米替尼(PEMAZYRE/PEMIGATINIB)的用法用量和使用说明

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