恩西地平是一种口服的、高选择性的IDH2抑制剂，针对IDH2基因突变阳性的急性髓系白血病（AML）患者。这款药物的出现，改变了传统化疗药物的治疗方式，为癌症患者提供了一种全新的治疗选择。

　　IDH2基因突变是一种常见的基因突变类型，它会导致细胞代谢途径的改变，进而促进肿瘤的生长和发展。恩西地平通过抑制IDH2酶的活性，恢复细胞正常的代谢途径，从而达到抑制肿瘤生长的目的。这一作用机制使得恩西地平在癌症治疗中具有独特的优势。老年人为急性髓系白血病（AML）的主要发病人群，据统计，AML确诊时患者中位年龄为68岁。AML老年患者有更大几率具有与治疗耐药相关的临床特征，例如治疗相关疾病，不良细胞遗传学或分子异常和早期血液学异常。此外，老年患者一般不耐受强化化疗方案，而且接受强化化疗的老年患者治疗相关死亡率较高。

　　约12-15％的AML患者具有IDH2突变，老年患者发生频率更高。阿扎胞苷（azacitidine）的III期研究中，≥65岁新诊断AML患者突变分析表明23％的患者在进入研究时已有IDH2突变。IDH2蛋白在柠檬酸循环中起着重要作用，催化异柠檬酸氧化脱羧为α-酮戊二酸（α-KG）。突变的IDH蛋白具有异常形态，能够将α-KG还原为竞争型产物2-羟基-D-谷氨酸（2-HG）。2-HG竞争性抑制a-KG依赖性酶，进而影响表观遗传学和造血分化。

　　在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明，恩西地平为这类患者群体带来完全缓解（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。Chemicalbook动物实验表明，恩西地平Enasidenib能有效降低移植小鼠骨髓、血浆和尿液中2-HG水平；恢复突变体IDH2抑制的巨核红细胞分化，逆转突变体IDH2在突变干**中对DNA甲基化的影响；可显著降低2-HG水平，抑制程度为90.6%。结合试验结果，恩西地平Enasidenib可以提高缓解率，延长缓解持续时间，实现部分血液学缓解，改善患者病情，减轻患者痛苦，对患者病情有积极作用。

　　恩西地平的临床试验结果显示，对于IDH2基因突变阳性的AML患者，恩西地平可以显著延长患者的生存期，提高生活质量。此外，恩西地平在治疗过程中显示出较低的毒性和副作用，使得患者能够更好地耐受治疗，提高治疗的依从性。

　　恩西地平是第一个通过干预肿瘤细胞的代谢来治疗AML的药物，是以分子生物学和生物化学为基础而研发的。它只抑制肿瘤细胞的酶，而不影响机体正常的三羧酸循环，显示出多层面的首创性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

　　更多药品详情请访问 恩西地平 https://www.kangbixing.com/bxyw/exdp/