罗普司亭（Romiplostim）是一种重组人血栓素受体激动剂，用于治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人和儿童患者。ITP是一种自身免疫性疾病，导致血小板数量减少，增加出血风险。罗米司亭的作用机制是通过刺激骨髓产生更多的血小板，从而提高血小板计数。它模拟了内源性血栓素（TPO）的作用，TPO是一种天然存在的蛋白质，负责调节血小板的生产。

　　血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物,而罗米司亭（商品名：Nplate，通用名：romiplostim）是一种第二代TPO-R药物,也是FDA批准的首个升血小板药物,每周一次的皮下注射,模仿人体的天然TPO，特别针对提高患者体内血小板数量，有临床研究数据表明，罗普司亭Nplate(romiplostim)可有效降低出血事件的频率和严重程度，帮助患者维持血小板计数在安全范围内。

　　罗米司亭的批准是基于多项临床研究，这些研究表明罗米司亭能有效提高ITP患者的血小板计数，减少出血事件，并改善患者的生活质量。在临床试验中，罗米司亭被证明对那些对皮质类固醇、免疫球蛋白和脾切除术反应不足的ITP患者尤为有效。罗米司亭通常作为长期治疗药物，可以每周一次皮下注射。治疗期间，医生会定期监测患者的血小板计数，以调整剂量。

　　在日本开展的一项双盲、随机对照III期临床研究显示，首次给药后1周后，罗米司亭组血小板应答率即达77%，2周后达91%，绝大多数患者在1周内即可获得血小板应答，而且应答率在整个治疗期间保持稳定。罗米司亭组总体血小板应答率高达96%，而安慰剂组仅为8.3%。在另一项为期6个月的前瞻性、多中心、随机双盲、安慰剂对照的III期临床+3年随访研究中，其结果显示，相较之于安慰剂而言，罗米司亭组ITP患者的2级以上出血事件的发生率显著降低，分别为15%（罗米司亭组）VS34%（安慰剂组）。此外，在上述分析中，罗米司亭和安慰剂相比也不增加血栓风险。还有研究表明罗米司亭通过FcRn受体回收，不通过肝脏代谢，不损害肝脏功能，另外罗米司亭与内源性TPO无同源序列，因而产生抗TPO中和抗体的风险极低，安全性好。

　　罗米司亭的常见副作用包括头痛、关节痛、恶心、疲劳和肌肉痛。在极少数情况下，罗米司亭可能会导致骨髓增生异常综合征（MDS）或急性髓细胞白血病（AML），尤其是在有高风险因素的患者中。因此，在使用罗米司亭治疗时，医生会仔细评估患者的风险和益处。

　　罗米司亭为ITP患者提供了一种新的治疗选项，特别是那些对传统治疗方法反应不佳的患者。它应该在医生的指导下使用，并结合患者的个体情况制定个性化的治疗方案。随着对罗米司亭长期疗效和安全性的进一步研究，其在ITP治疗中的地位将得到进一步的评估和优化。罗普司亭的批准标志着ITP治疗领域的重要进展，为患者带来了新的希望，同时也强调了精准医疗在治疗罕见疾病中的重要性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗普司亭/罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)是国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂

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