普拉替尼是一种口服的、高选择性的RET（Ret Proto-Oncogene）激酶抑制剂。RET是一种原癌基因，当其发生突变时，可能会导致多种癌症的发生，如甲状腺髓样癌（MTC）、非小细胞肺癌（NSCLC）等。普拉替尼通过抑制RET激酶的活性，从而阻断癌细胞的生长和扩散，达到治疗癌症的目的。

　　普拉替尼的研发历程充满了挑战与突破。自RET基因被发现以来，科学家们一直致力于寻找能够有效抑制其活性的药物。经过多年的研究，普拉替尼应运而生，成为首个针对RET突变的口服抑制剂。其独特的药物设计和作用机制，使得普拉替尼在治疗癌症方面具有显著的优势。

　　基于一项全球I/II期ARROW临床研究，旨在评估普拉替尼在RET融合阳性的非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球临床研究。共有来自中国研究中心的28例RET突变阳性MTC患者纳入了全球ARROW研究中国MTC注册桥接队列，并接受普吉华起始剂量为400 mg（每日一次）的治疗。研究显示，26例基线具有可测量病灶的RET突变患者中确认的客观缓解率（ORR）为73.1%,包括3例完全缓解和16例部分缓解，疾病控制率（DCR）为84.6%。无论RET突变基因型如何，均有缓解。19例确认缓解的患者中，中位缓解持续时间（DOR）未达到，9个月的DOR率为100%。对216名接受普拉替尼治疗，而且RET融合阳性患者，总的初治人群中客观缓解率达到76%，临床获益率达到82%，疾病控制率达到93%，中位无进展生存达到13个月。方案修订后，入组的25例患者中，客观缓解率和临床获益率达到88%，疾病控制率达到96%。在126名含铂化疗经治人群中，客观缓解率达到62%，临床获益率达到77%，疾病控制率达到91%，中位无进展生存是16.5个月，中位持续反应时间是22.3个月。

　　普拉替尼的临床试验结果表明，该药物在治疗RET突变阳性的癌症患者中具有显著疗效。在一项针对甲状腺髓样癌患者的临床试验中，普拉替尼显著延长了患者的无进展生存期，并显著降低了肿瘤负荷。此外，在非小细胞肺癌等其他RET突变阳性的癌症类型中，普拉替尼也展现出了良好的治疗效果。相关数据显示，普拉替尼在RET基因联合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者身上，显示出持久的抗肿瘤活性，总体缓解率达到56%左右，无论是安全性还是耐受性良好。而且截至到目前，还没有发生过因为此类药物相关的不良事件。在RET融合阳性非小细胞肺癌患者中，普拉替尼表现出较好的耐受性以及持久性的反应，其中也包括不符合铂类治疗条件的患者，因此需在医生指导下选择药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普雷西替尼/普拉西替尼(GAVRETO)是一款什么药物？如何使用？

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