恩西地平（IDHIFA/ENASIDENIB）这款由Agios制药研发并由Celgene公司推广的药物，是首款进入临床试验的变异型IDH2抑制剂，更是美国FDA批准的唯一一款针对伴有变异型IDH2的难治性或复发性急性髓细胞性白血病（R/R AML）的成年病患的新药。首先，让我们了解一下IDH2和它的突变。IDH2，即异柠檬酸脱氢酶-2，是一种在细胞内起重要作用的酶。但在某些情况下，IDH2会发生突变，这种突变会导致它产生一种名为2HG的代谢产物。研究表明，2HG能够促进癌症的形成和发展。因此，抑制突变的IDH2，进而抑制2HG的产生，成为了治疗某些癌症的新策略。

　　恩西地平正是基于这一策略研发的药物。它通过与突变的IDH2结合，抑制其活性，从而减少2HG的产生，达到治疗癌症的目的。这款药物的研发历程充满了挑战和突破。从提交IND申请，到获得孤儿药地位和优先审批，再到获得FDA批准上市，恩西地平的成功研发不仅代表了医学的进步，也为那些患有难治性或复发性急性髓细胞性白血病的患者带来了新的希望。

　　IDH2突变在血液系统恶性肿瘤中相对常见，发生在约12%的急性髓性白血病患者中，并且随着年龄的增长而增加。根据来自20家医院的真实治疗案例统计，接受恩西地平(Enasidenib)治疗的124名患者和接受其他一线治疗的复发或难治性的76名患者对比发现，接受恩西地平(Enasidenib)治疗的患者总体反应率高于其他一线治疗患者，恩西地平(Enasidenib)治疗患者的中位无进展生存期为8个月，而接受其他一线治疗的中位无进展生存期为5个月。与接受其他一线治疗的患者相比，接受恩西地平(Enasidenib)治疗的患者在治疗期间住院的更少（14%对比46%）。此结果证实了恩西地平(Enasidenib)对IDH2突变的复发或难治性急性髓性白血病的有效性，并证明与其他一线治疗相比住院率显着降低。

　　如同所有的药物，恩西地平也有其副作用和禁忌。常见的副作用包括恶心、腹泻、呕吐、胆红素水平升高和食欲降低等。此外，怀孕或哺乳期的妇女不应服用恩西地平，因为它可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。另外，恩西地平的使用过程中还需注意分化综合征的风险，这是一种可能导致发热、呼吸困难和多个器官功能障碍等不良反应的病症。

　　因此，在使用恩西地平的过程中，患者需要严格遵守医生的指导，按时服药，并及时向医生报告任何不适症状。同时，医生也需要根据患者的具体情况，仔细评估药物的利弊，为患者制定最合适的治疗方案。总的来说，恩西地平作为一种针对IDH2突变的新型抗癌药物，为那些患有难治性或复发性急性髓细胞性白血病的患者提供了新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

　　更多药品详情请访问 恩西地平 https://www.kangbixing.com/bxyw/exdp/