吉妥单抗（Mylotarg，通用名：gemtuzumab ozogamicin）是一种靶向CD33的抗体药物偶联物（ADC），用于治疗某些类型的急性髓系白血病（AML）。CD33是一种在大多数髓系白血病细胞表面高度表达的抗原，吉妥单抗利用这一特点，将化疗药物直接运送到肿瘤细胞，以减少对正常细胞的毒性。
吉妥单抗的抗体部分特异性地结合到AML细胞表面的CD33抗原。抗体-抗原复合物被肿瘤细胞吞噬，随后进入溶酶体。在溶酶体的酸性环境中，连接子被切割，释放出高毒性的化疗药物（如卡氮芥）。释放的化疗药物破坏肿瘤细胞的DNA，导致细胞死亡。
在新诊断的CD33阳性AML患者中，吉妥单抗与化疗联合使用，可以提高完全缓解率（CR），并可能延长无病生存期（DFS）和总生存期（OS）。例如，一项名为ALFA-0701的研究表明，在新诊断的AML患者中，添加吉妥单抗到标准化疗方案中可以显著提高完全缓解率，并且在某些亚组中还能改善总生存期。
在复发或难治性AML患者中，吉妥单抗作为单药治疗也显示出一定的活性。对于那些对其他治疗方法反应不佳的患者，吉妥单抗提供了另一种治疗选择，尽管其疗效可能因个体差异而有所不同。吉妥单抗在临床应用中显示出对某些AML患者的疗效，但也可能伴随一些副作用，包括但不限于骨髓抑制、感染风险增加、肝功能异常等。在治疗过程中，需要密切监测患者的血液学参数、肝功能以及其他潜在的副作用。
医生会根据患者的具体病情、基因突变状态以及整体健康状况来决定吉妥单抗的使用，并在治疗期间提供必要的支持和护理，以优化治疗效果并降低副作用风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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