依库珠单抗（Soliris/Eculizumab）是一种人源化单克隆抗体，用于治疗几种罕见但严重的血液疾病，包括阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血尿毒综合征（aHUS）。它通过靶向人体补体系统中的C5蛋白，阻止了导致红细胞破坏的最终途径，从而减少了溶血性贫血的发作和相关并发症的发生。
在临床研究中，依库珠单抗已经显示出对于PNH和aHUS患者的显著疗效。例如，在PNH患者中，依库珠单抗能够显著减少溶血事件，改善患者的生活质量。在aHUS患者中，依库珠单抗能够稳定肾功能，减少肾脏损伤的进展。Ⅲ期临床试验结果显示，该研究到达其主要终点。与安慰剂相比，Soliris(Eculizumab)治疗使NMOSD复发的风险降低了94.2％。在接受Soliris(Eculizumab)治疗的患者中有97.9％没有复发，而接受安慰剂治疗的患者只有63.2％。
同时，接受Soliris(Eculizumab)治疗患者的年复发率出现显著降低了，其降低了95.5％，达到试验的关键次要点。其安全性与先前的试验结果一直，使用Soliris(Eculizumab)治疗NMSOD患者取得了显著的疗效。
依库珠单抗的使用需要严格遵循医生的指导，因为它可能会增加感染的风险，尤其是由脑膜炎球菌引起的感染。因此，在治疗期间，患者通常需要接种脑膜炎球菌疫苗，并在接受依库珠单抗治疗期间进行定期的感染监测。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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