转甲状腺素蛋白（TTR）淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种罕见且严重的心脏疾病，也称为“淀粉心”。这种疾病的发生主要是由于不稳定的TTR在异常解离后错误折叠，形成淀粉样物质并沉积在心肌间质中，导致心肌变硬，最终引发心衰。由于ATTR-CM的病例较少，认知程度低，且临床症状特异性差，常被误诊为原因不明性心力衰竭或肥厚型心肌病，导致诊断和治疗延误，预后不佳。因此，早期筛查、正确诊断、及时治疗对于改善ATTR-CM患者的预后和生活质量尤为重要。

　　近年来，维达全（TAFAMIDIS/VYNMAC）作为一种新型药物，已被批准用于治疗患有野生型或遗传性甲状腺素转运蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）心肌病的成人。它是一种每日一次的口服药物，旨在减少与心脏问题相关的死亡和住院治疗。

　　维达全的主要作用机制是通过稳定TTR四聚体，防止其异常解离和错误折叠，从而减少淀粉样物质的沉积。在临床试验中，维达全已被证明可以显著减少ATTR-CM患者的死亡率和心脏相关住院次数。例如，在一项针对野生型或遗传性ATTR-CM患者的临床试验中，与未服用维达全（安慰剂组）的患者相比，维达全组的患者在第30个月时的死亡率和心脏相关住院次数均显著减少。

　　然而，需要注意的是，目前尚不清楚维达全对儿童是否安全有效。此外，虽然维达全可以显著减少ATTR-CM患者的死亡率和心脏相关住院次数，但它并不能完全治愈这种疾病。因此，患者需要长期进行治疗和管理，以延缓病情的进展。同时，患者还需要注意保持健康的生活方式，如健康饮食、适量运动、戒烟限酒等。

　　总的来说，维达全作为一种新型药物，为ATTR-CM患者提供了新的治疗选择。它的稳定TTR四聚体的作用机制，以及临床试验中显著减少死亡率和心脏相关住院次数的表现，使得它在ATTR-CM的治疗中具有广阔的应用前景。然而，对于儿童患者的安全性和长期治疗效果仍需进一步研究。同时，患者也需要积极配合治疗和管理，以改善预后和生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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