胃肠道间质瘤（GIST）是一类起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，占消化道间叶肿瘤的大部分。对于不可切除或转移性的GIST成年患者，传统的治疗方式往往效果有限，因此，寻找更为有效的治疗方法一直是医学界的研究重点。近年来，随着对肿瘤分子机制的深入了解，靶向治疗成为了治疗这类疾病的新方向。其中，阿伐普利尼（AVAPRITINIB/AYVAKIT）作为一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂，在治疗转移性GIST方面取得了显著的疗效。

　　阿伐普利尼是一种高活性、高选择性的KIT及PDGFRα抑制剂，其作用机制主要是通过与激酶的活性构象结合，抑制其活性，从而阻止癌细胞的生长和扩散。对于携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因18外显子突变的GIST患者，阿伐普利尼表现出极强的治疗效果。这一基因突变在GIST患者中较为常见，且传统的治疗方式往往对其效果有限。

　　临床数据表明，阿伐普利尼在治疗携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者中取得了显著的总缓解率（ORR）。在一项多中心、单臂、开放标签的临床试验中，入组患者均为ECOG评分为0~2的GIST患者，他们每天口服一次阿伐普利尼，剂量为300mg或400mg，直到疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。试验结果显示，在携带PDGFRA外显子18突变的患者组中，总缓解率高达84%，而在PDGFRA D842V突变这一最常见的18外显子跳跃突变类型的患者组中，总缓解率更是达到了89%。

　　除了高疗效外，阿伐普利尼还表现出良好的耐受性。在临床试验中，发生不良反应的患者比例相对较低，且大多数不良反应为轻度，包括贫血、体内积液、头发变白等。这些不良反应与药物的剂量有关，因此，在出现不良反应时，医生可以通过调整药物剂量来减轻患者的不适。此外，阿伐普利尼还可能引起一些短期记忆和注意力问题，但这些问题通常是可逆的，且可以通过减少或中断药物剂量来控制。

　　值得注意的是，阿伐普利尼的疗效和安全性已在多项临床试验中得到证实，并且已经获得了美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可切除或转移性GIST成年患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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