舒替利单抗(ENJAYMO/SUTIMLIMAB)在治疗冷凝集素病(CAD)方面展现出了显著的效果,为患者带来了新的治疗选择。冷凝集素病是一种罕见的自身免疫性溶血性贫血,其主要特点是免疫球蛋白M(IgM)抗体在较低温度下作用于患者自身的红细胞,导致红细胞在体内发生凝集,阻塞末梢微循环,进而引发一系列症状,如慢性贫血、严重疲劳和急性溶血性危机等。这种疾病的治疗一直是一个挑战,而舒替利单抗的出现,为冷凝集素病患者带来了新的希望。
舒替利单抗是一种人源化免疫球蛋白G亚类4(IgG4)单克隆抗体,它通过选择性靶向和抑制经典补体途径中的C1复合物中的丝氨酸蛋白酶C1s,来阻断免疫系统中补体级联的激活,从而抑制冷凝集素病中C1激活的溶血过程。这种作用机制使得舒替利单抗能够有效地减少红细胞的破坏,防止溶血的发生,进而改善患者的贫血症状和生活质量。
关于舒替利单抗治疗冷凝集素病的有效率,我们可以从一些临床试验的结果中得到答案。根据美国食品药品监督管理局(FDA)的批准信息,舒替利单抗在治疗接受过输血的原发性冷凝集素病患者中,显示出了显著的治疗效果。一项名为CARDINAL的3期临床试验结果显示,在接受舒替利单抗治疗的24名患者中,有54%的患者达到了血红蛋白水平正常化(每分升12g或更高)或血红蛋白水平较基线增加每分升2g或更高的复合主要终点,且在治疗期间未接受红细胞输注。此外,患者的疲劳症状也得到了明显的缓解。
此外,另一项名为CADENZA的3期临床试验也进一步验证了舒替利单抗治疗冷凝集素病的有效性。该试验招募了42名未接受过输血的原发性冷凝集素病患者,并随机分配至舒替利单抗组和安慰剂组。结果显示,与安慰剂组相比,舒替利单抗组在缓解贫血和防止输血需求方面具有统计学意义的优势。在六个月的治疗期内,舒替利单抗组中有更多的患者达到了复合主要终点,且血红蛋白水平也有更显著的升高。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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