复发SHH型髓母细胞瘤作为一种罕见的、侵袭性强的中枢神经系统肿瘤，其治疗难度极大，复发率高，给患者及其家庭带来了巨大的心理和经济压力。近年来，随着分子生物学的飞速发展，靶向治疗药物为这一难题带来了新的希望。维莫德吉（VISMODEGIB/ERIVEDGE），作为一种口服的、高选择性的Hedgehog通路小分子抑制剂，其在治疗复发SHH型髓母细胞瘤中的疗效备受关注。

　　维莫德吉通过抑制Hedgehog信号通路来发挥作用，这一信号通路在多种恶性肿瘤中均发现存在异常活化。对于SHH型髓母细胞瘤而言，维莫德吉能够特异性地作用于SHH通路的上游，从而阻断肿瘤细胞的增殖和侵袭。在多项临床研究中，维莫德吉已显示出对复发SHH型髓母细胞瘤的潜在疗效。

　　在一项名为PBTC-025B&PBTC-032的临床研究中，研究者们探讨了维莫德吉在儿童和成人复发SHH型髓母细胞瘤患者中的疗效。研究结果显示，维莫德吉的耐受性较好，无患者因不良反应而退出治疗。在疗效方面，共有3名成人患者和1名儿童患者获得了客观缓解，均为MBSHH（髓母细胞瘤SHH活化型）患者。此外，另有5例成人患者和3例儿童患者出现了影像学缓解，尽管这些缓解未能维持至下一次影像学评估，但这一结果仍然为维莫德吉在复发SHH型髓母细胞瘤治疗中的应用提供了有力的支持。

　　值得注意的是，维莫德吉的疗效与某些分子标志物的状态密切相关。分子生物学研究显示，在MBSHH患者中，PTCH1缺失与较长的无进展生存期（PFS）有关，而p53弥漫阳性染色则与患者较短的PFS相关。此外，全外显子组测序的结果也提示，SMO上游基因的突变可能与维莫德吉的疗效有关。这些发现为未来的精准医疗提供了重要的参考依据。

　　然而，维莫德吉并非适用于所有复发SHH型髓母细胞瘤患者。由于维莫德吉可能影响骨骼生长，因此仅限于骨骼成熟的儿童使用。此外，目前针对髓母细胞瘤的靶向药物尚处于临床试验阶段，对于复发SHH型髓母细胞瘤的治疗仍以手术、放疗和化疗为主。维莫德吉作为一种新型的靶向治疗药物，其在临床应用中仍需谨慎评估患者的具体情况和分子标志物状态，以制定个性化的治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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