渐冻症即肌萎缩侧索硬化症（ALS），是一种令人望而生畏的神经退行性疾病。患者会经历四肢和躯干肌肉的逐渐无力和萎缩，如同被逐渐冻结一般，最终失去运动能力。长久以来，科学家们一直在寻找能够有效治疗或延缓这一疾病进程的方法。最近，Amylyx制药公司研发的新药ALBRIOZA（又名AMX0035，PB-TURSO）在治疗渐冻症方面取得了突破性的进展。

　　ALBRIOZA的作用机制独特而复杂，其核心在于其特有的复方制剂。这种药物由苯丁酸钠（PB）和牛磺酸二醇（TURSO）组成，两者在固定剂量配方中协同作用，共同靶向渐冻症中的关键病理过程。

　　苯丁酸钠（PB）是一种小分子伴侣，它在细胞内的作用主要是减少未折叠蛋白反应（UPR）。UPR是细胞在面对蛋白质合成压力时的一种应激反应，如果长时间处于高压力状态，可能会导致细胞死亡。在渐冻症中，运动神经元的UPR水平异常升高，导致神经元细胞大量死亡。PB通过减少UPR，有助于保护神经元免受损伤，从而减缓疾病的进程。

　　牛磺酸二醇（TURSO）是一种Bax抑制剂。Bax是一种促进细胞凋亡（即程序性死亡）的蛋白质，在渐冻症中，Bax的活性异常升高，加速了运动神经元的死亡。ALBRIOZATURSO通过抑制Bax的活性，减少了神经元的凋亡，为神经元提供了更多的生存机会。

　　PB和TURSO的联合使用，不仅减少了神经元的死亡，还减轻了内质网（ER）应激和线粒体功能障碍。这两种病理过程在渐冻症中同样扮演了重要的角色。内质网应激会导致蛋白质合成和折叠的障碍，而线粒体功能障碍则会影响细胞的能量供应和代谢平衡。ALBRIOZA通过同时作用于这两个方面，进一步增强了其治疗渐冻症的效果。

　　临床数据显示，ALBRIOZA在治疗渐冻症方面取得了显著的成果。与安慰剂相比，接受ALBRIOZA治疗的患者在功能结果方面显示出了统计学意义和临床意义的改善。这一成果不仅为渐冻症患者带来了新的治疗选择，也为未来的药物研发提供了新的方向。

　　ALBRIOZA/AMX0035/PB-TURSO在治疗渐冻症方面的作用机制独特而有效。它通过减少未折叠蛋白反应、抑制细胞凋亡、减轻内质网应激和线粒体功能障碍等多种途径，共同作用于渐冻症的病理过程，为患者带来了新的治疗希望。随着这一药物的进一步推广和应用，我们有理由相信，渐冻症的治疗将会迎来更加美好的明天。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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