在急性髓性白血病(AML)的治疗领域,吉妥珠单抗吉妥单抗(MYLOTARG,又称Gemtuzumab ozogamicin或Mylotarg)的出现为患者带来了新的希望。作为一种抗体药物偶联物(ADC),吉妥珠单抗结合了靶向CD33的单克隆抗体和细胞毒性制剂卡奇霉素,其独特的作用机制使其在治疗AML中展现出了显著的有效性。
CD33是一种在高达90%的AML患者细胞表面表达的抗原。吉妥珠单抗通过其抗体部分与CD33抗原特异性结合,随后被细胞内化。在细胞内,吉妥珠单抗释放出其细胞毒性部分——卡奇霉素,从而引发细胞DNA断裂,最终导致细胞凋亡。这种针对AML细胞的精确打击,大大提高了治疗效果。
多项临床研究数据证明了吉妥珠单抗治疗AML的有效性。其中,AAML0531研究是一项多中心、随机研究,入组了1063例0-29岁新诊断的AML患者。研究结果显示,吉妥单抗联合化疗治疗与单独化疗相比,能够显著延长患者的无事件生存期(EFS)。具体来说,吉妥单抗联合化疗组患者的中位EFS为17.3个月,而单独化疗组仅为9.5个月。此外,FDA基于三项独立的研究数据,批准了吉妥单抗用于治疗成人初诊CD33+AML,以及2岁及以上儿童复发难治CD33+AML。
除了上述研究外,还有多项临床试验证实了吉妥单抗在治疗AML中的有效性。例如,在MyloFrance-1研究中,吉妥单抗单药治疗首次复发的CD33+成人AML患者,26%的患者达到了完全缓解(CR),中位无复发生存期达到11.6个月。这一数据充分证明了吉妥单抗在复发难治AML治疗中的潜力。
吉妥单抗在治疗AML中也存在一定的风险。其中,输液相关反应(包括全身性过敏反应)是其常见的不良反应之一。因此,在使用吉妥单抗前,应给予患者糖皮质激素、抗组胺药及对乙酰氨基酚等预处理药物,并在输注期间及输注结束后1小时内密切监测患者是否出现输液反应。此外,吉妥单抗还可能引起出血、感染、恶心、呕吐等不良反应,需密切监测患者的血小板计数和生命体征。
综上所述,吉妥单抗在治疗急性髓性白血病中展现出了显著的有效性。其独特的作用机制和精准的治疗策略使得越来越多的AML患者受益。然而,在使用吉妥单抗时,医生应充分了解其潜在的风险和不良反应,并采取相应的预防措施,以确保患者的安全和治疗效果。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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