在神经退行性疾病领域中，肌萎缩性侧索硬化症（ALS）以其无法治愈且进展迅速的特性，给患者及其家庭带来了极大的痛苦与困扰。AMX0035是由苯丁酸钠（PB）和牛磺酸二醇（TURSO）两种活性化合物组成的口服复合制剂。这一药物设计的初衷在于针对ALS的特定病理环节进行干预，从而减缓疾病的进展速度，改善患者的生活质量。

　　PB作为小分子伴侣，旨在减少未折叠蛋白反应（UPR），防止因UPR导致的细胞死亡；而TURSO则是一种Bax抑制剂，旨在通过凋亡减少细胞死亡。这两种活性成分在固定剂量配方中联合使用，靶向ALS中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，以减少神经元死亡和功能障碍。

　　在临床试验中，AMX0035展现出了令人瞩目的疗效。一项在东北ALS联盟（NEALS）的25个临床中心进行的2期CENTAUR试验中，评估了137名ALS成人患者。试验结果显示，与安慰剂组相比，接受AMX0035治疗的患者在6个月随机期结束时，ALSFRS-R评分平均高出2.2分，表明临床功能下降有统计学意义的显著减少。这一结果不仅为患者们带来了康复的希望，也为医学界提供了新的治疗策略。

　　此外，对CENTAUR试验的所有随机化患者进行了长达3年随访的生存分析后，数据显示，与安慰剂对照期开始接受安慰剂治疗的患者相比，在安慰剂对照期开始接受AMX0035的患者，死亡风险降低了44%。这一数据进一步证实了AMX0035在治疗ALS方面的显著疗效。

　　然而，尽管AMX0035在治疗ALS方面取得了显著的成效，但其仍然存在一定的局限性和副作用。因此，在使用这种药物时，医生需要根据患者的具体情况进行综合考虑，制定个性化的治疗方案。同时，患者也需要保持积极的心态，配合医生的治疗，共同应对疾病的挑战。

　　总的来说，AMX0035（Albrioza/PB-TURSO）作为一种新型的治疗药物，为肌萎缩性侧索硬化症患者带来了新的希望。其针对ALS特定病理环节的干预机制，以及在临床试验中展现出的显著疗效，都让我们对ALS的治疗充满了期待。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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